كشفت دراسة علمية جديدة عن نتائج واعدة لعلاج يعتمد على تعديل الجينات بهدف خفض مستويات الكوليسترول؛ إذ أظهرت النتائج أن جرعة واحدة من العلاج أدَّت إلى خفض الكوليسترول الضار والدهون الثلاثية بنحو 50 في المائة، واستمر هذا الانخفاض لمدة عام كامل لدى المرضى الذين تلقوا أعلى جرعة.
وبحسب صحيفة «نيويورك تايمز» الأميركية، فقد شملت الدراسة 15 مريضاً تلقوا جرعات مختلفة من حقنة واحدة من جزيئات نانوية دهنية، وهي عبارة عن فقاعات دهنية، تحمل آليات تعديل الجينات إلى أكبادهم. وتمت برمجة هذه الآلية لقطع وتعطيل جين يُدعى «ANGPTL3»، وهو جينٌ مسؤول عن استقلاب الكوليسترول، بعدما لاحظ العلماء أن أشخاصاً يحملون بصورة طبيعية نسخاً غير فعالة من هذا الجين لديهم مستويات منخفضة جداً من الكوليسترول والدهون الثلاثية، إلى جانب انخفاض خطر الإصابة بأمراض القلب والأوعية الدموية.
ووجدت الدراسة انخفاضاً ملحوظاً في مستويات الكوليسترول الضار والدهون الثلاثية لدى المرضى الذين تلقوا أعلى جرعة من الحقنة بنحو النصف، واستمر هذا الانخفاض لديهم بعد مرور عام على العلاج.
وقال الدكتور لوك لافين، طبيب القلب في عيادة كليفلاند، الذي قاد فريق الدراسة: «بصفتك طبيباً متخصصاً في الوقاية من أمراض القلب، فإنك تفكر في علاج المرضى بشكل مستمر لسنوات طويلة. أما إمكانية تقديم علاج لمرة واحدة، فهي أقرب إلى ما يحدث في تخصصات أخرى، مثل الجراحة».
وقال الدكتور أمروت أمبارديكار، طبيب القلب في جامعة كولورادو، الذي لم يشارك في الدراسة: «تتلقى علاجاً لمرة واحدة وتنتهي منه. لا يتعين عليك القلق بشأنه. أعتقد أن هذا هو الجانب المثير. وما زلنا نحاول معرفة مدى الأمان، والدراسات حتى الآن صغيرة جداً».
من جانبه، قال الدكتور كيران موسونورو، طبيب القلب في جامعة بنسلفانيا، إن «البيانات تبدو جيدة»، لكنه شدد على أن هذه النتائج لا تزال في مراحلها الأولى، وأن الأمر يحتاج إلى دراسات أكبر بكثير.
ومن المتوقَّع ظهور نتائج المرحلة التالية من التجربة، التي ستشمل عشرات المرضى، قبل نهاية العام، وبعد ذلك، ستبدأ المناقشات مع الجهات التنظيمية حول المرحلة الثالثة التي ستشمل تجربة سريرية واسعة النطاق مصممة لاختبار مدى سلامة وفعالية العلاج.
ونظراً لأن تعديل الجينات تقنية حديثة لا تزال جوانب كثيرة منها غير معروفة فيما يتعلق بالسلامة واستمرارية النتائج، فإن الجهات التنظيمية تشترط متابعة المرضى لمدة 15 عاماً.
