يبدو أن العلماء قد اكتشفوا أول علاج لمرض هنتنغتون، وهو اضطراب يصيب الدماغ ولم يكن له حتى الآن أي علاج فعّال.
ووفق تقرير نشرته شبكة «فوكس نيوز»، أعلن باحثون في كلية جامعة لندن (UCL) عن نتائج إيجابية من تجربة سريرية عالمية لعلاج جيني جديد يُعرف باسم «AMT 130».
وطوّرت العلاج شركة التكنولوجيا الحيوية الهولندية «يونيكيور»، ويُعدّ هذا العلاج الأول من نوعه الذي يُجرَّب على مرضى هنتنغتون، وفقاً للباحثين.
يُعدّ مرض هنتنغتون اضطراباً عصبياً تنكسياً نادراً وموروثاً يؤدي تدريجياً إلى تلف الخلايا العصبية في الدماغ، وفقاً لما حددته المعاهد الوطنية الأميركية لاضطرابات الأعصاب والسكتة الدماغية.
ويظهر المرض عادةً بين سنّ 30 و50 عاماً، وينتج عن طفرة في الجين «HTT» تؤدي إلى إنتاج خلايا الدماغ بروتيناً يُعرف باسم «هنتنغتون»، وهو بروتين سام يمكن أن يتسبب بتلف الدماغ مع مرور الوقت.
قد يعاني المرضى من مزيج من الأعراض الحركية والمعرفية والنفسية. وتشمل الأعراض الشائعة الحركات اللاإرادية المتشنجة والتيبّس، إضافة إلى صعوبة في المشي والتحدث والبلع.
أما الأعراض المعرفية، فقد تتضمن فقدان الذاكرة، وضعف التركيز، وصعوبة اتخاذ القرارات، بينما يمكن أن تظهر أيضاً تغيرات عاطفية وسلوكية، وفقاً لعدد من المصادر الطبية.
ويؤدي المرض عادةً إلى الإعاقة ثم الوفاة في غضون 20 عاماً من بدء الأعراض العصبية، بحسب ما ذكرت كلية جامعة لندن.
ويُعدّ العلاج الجيني «AMT-130» علاجاً يُعطى مرة واحدة فقط، ويُحقن مباشرة في الدماغ من خلال إجراء جراحة عصبية دقيقة، حيث يتم إدخال حمض نووي وظيفي جديد إلى الخلايا العصبية.
ويهدف هذا العلاج إلى تقليل إنتاج بروتين «هنتنغتون» الضار، المسبب الرئيس لتلف خلايا الدماغ في مرض هنتنغتون.
في التجربة السريرية التي استمرت ثلاث سنوات في كلية جامعة لندن، تلقى 29 مريضاً بمرض هنتنغتون العلاج التجريبي. وأظهرت النتائج أن المرضى الذين حصلوا على جرعة عالية من العلاج الجيني «AMT-130» شهدوا تباطؤاً في تطوّر المرض بنسبة 75٪ مقارنةً بالمرضى الذين تلقّوا الرعاية التقليدية فقط، وفقاً لبيان صحافي صادر عن الدراسة.
وقد تم قياس تطوّر المرض باستخدام مقياس تصنيف مرض هنتنغتون الموحّد (UHDRS)، الذي يقيّم القدرات الحركية والمعرفية والوظيفية للمريض.
كما شملت الدراسة قياس مستويات بروتين «النيوروفيلامنت لايت» (NfL)، الذي يوجد في السائل النخاعي لمرضى هنتنغتون ويزداد تركيزه مع تفاقم تلف الخلايا العصبية.
أظهرت نتائج التجربة أن المشاركين الذين تلقّوا العلاج التجريبي كانت لديهم مستويات أقل من بروتين «هنتنغتون» في نهاية الدراسة، رغم أن هذه المستويات كانت ترتفع عادةً بنسبة تتراوح بين 20 و30 في المائة خلال الفترة نفسها.
وقالت البروفسورة سارة تبريزي، المستشارة العلمية الرئيسية في مركز أبحاث مرض هنتنغتون بكلية جامعة لندن: «تُعدّ هذه البيانات الرائدة أقوى دليل حتى الآن على فعالية علاجية تُغيّر مسار المرض في حالة هنتنغتون، وهو مجال لا يزال بحاجة ماسة إلى حلول فعّالة».
وأضافت: «بالنسبة للمرضى، يمتلك العلاج AMT-130 القدرة على الحفاظ على الوظائف اليومية، وتمكينهم من الاستمرار في العمل لفترة أطول، وإبطاء تطوّر المرض بشكل ملموس».
استناداً إلى النتائج، قال البروفسور إد وايلد، الباحث الرئيسي في مركز أبحاث مرض هنتنغتون بكلية جامعة لندن (UCL) إن من «المرجح» أن يكون العلاج الجيني «AMT-130» هو أول علاج مُرخّص يبطئ تطوّر مرض هنتنغتون، واصفاً الأمر بأنه «إنجاز قد يغيّر العالم فعلاً».
من جانبه، أشار الدكتور إيرنست لي موراي، طبيب الأعصاب المعتمد في مستشفى جاكسون ماديسون كاونتي العام في ولاية تينيسي الأميركية، إلى الأسباب التي جعلت علاج مرض هنتنغتون يمثل تحدياً كبيراً على مدى سنوات طويلة.
وأضاف أن معظم العلاجات الجديدة تُختبر أولاً على نماذج حيوانية في المراحل المبكرة من التجارب السريرية، وهو ما يجعل من الصعب محاكاة التعقيد الحقيقي لمرض هنتنغتون.
وأشار الدكتور لي موراي إلى أن العلاجات الحالية تقتصر على التعامل مع الأعراض الرئيسية للمرض، مضيفاً: «تركّز هذه العلاجات أساساً على السيطرة على الحركات اللاإرادية التي يعانيها المرضى، والمعروفة باسم الكوريا (chorea)».
وأضاف أن «مجرد وجود احتمال لتطوير دواء يغيّر المسار الفعلي للمرض بدلاً من مجرد معالجة أعراضه يُعد أمراً واعداً للغاية».
