كشف فريق بحثي من مستشفى «مايو كلينك» بالولايات المتحدة عن نتائج أول تجربة سريرية على البشر لعلاج جيني جديد يستهدف مرض خشونة الركبة، الذي يصيب أكثر من 32.5 مليون بالغ في الولايات المتحدة وحدها.
وأوضح الباحثون أن الأدوية التقليدية التي تُحقَن داخل الركبة تتسرّب سريعاً من المفصل خلال ساعات، مما يجعلها غير فعالة على المدى الطويل. أما العلاج الجيني فيحوِّل خلايا المفصل إلى مصنع دائم لإنتاج مضادات الالتهاب، مما يمكّن من استمرار الفعالية لأكثر من عام. ونُشرت النتائج، الأربعاء، بدورية «Science Translational Medicine».
ويُعد مرض خشونة الركبة أحد أكثر أنواع التهاب المفاصل شيوعاً، وينتج عن تآكل الغضاريف التي تغطي نهايات العظام داخل مفصل الركبة، مما يؤدي لاحتكاك العظام ببعضها البعض، مسبّباً ألماً وتيبّساً وصعوبة في الحركة. وتُعد هذه الحالة من الأمراض المزمنة التي يصعب علاجها.
وتؤثر خشونة الركبة، بشكل كبير، على جودة الحياة، حيث تقيّد الحركة وتسبّب ألماً مستمراً يعوق ممارسة الأنشطة اليومية.
ويعتمد العلاج الجيني الجديد على جين يُنتج بروتيناً يُعرَف بمضاد مستقبِلات الإنترلوكين-1 (IL-1Ra)، وهو بروتين طبيعي يعمل على تثبيط «الإنترلوكين-1»، وهو جزيء يلعب دوراً رئيسياً في الالتهاب وتآكل الغضاريف المرتبطين بخشونة المفاصل.
كان الفريق قد طوّر هذا العلاج، لأول مرة عام 2000، باستخدام فيروس آمن يُعرَف باسم «AAV» لنقل الجين إلى الخلايا، ونجح في التجارب المخبرية وعلى الحيوانات في حماية غضاريف المفصل من التآكل.
وتأخرت التجارب السريرية عدة سنوات بسبب التحديات التنظيمية والتصنيعية، لكن فريق «مايو كلينك» وضع أخيراً آلية لتسريع إجراءات بدء التجارب، مما أسهم في دفع المشروع قدماً.
وخلال الدراسة السريرية، تلقّى 9 مرضى مصابون بخشونة الركبة العلاج الجيني التجريبي مباشرة داخل مفصل الركبة. ووجد الباحثون أن مستويات بروتين (IL-1Ra) المضاد للالتهاب ارتفعت وظلت مرتفعة في المفصل لأكثر من عام، كما أبلغ المشاركون بانخفاض في الألم وتحسّن في وظيفة الركبة، دون تسجيل أي آثار جانبية خطيرة.
ووفقاً للباحثين، أظهرت نتائج التجربة السريرية أن العلاج آمن، ونجح في إيصال الجين العلاجي إلى مفصل الركبة، حيث بقي نشطاً لفترة طويلة، وقدم دلائل مبكرة على فائدته السريرية، من خلال تقليل الألم وتحسين وظيفة المفصل لدى المشاركين.
وأضاف الفريق أن «هذا العلاج قد يُحدث ثورة في طريقة التعامل مع خشونة الركبة، إذ إن جميع الأدوية التي تُحقن في المفصل حالياً تتسرّب خارجه خلال ساعات، بينما يسمح العلاج الجيني للخلايا داخل المفصل بإنتاج جزيئات مضادة للالتهاب بشكل مستمر».
وأشار الباحثون إلى أن نجاح المرحلة الأولى يمهّد الطريق أمام إجراء تجارب سريرية أكبر (المرحلتان الثانية والثالثة) لتقييم الفعالية الكاملة للعلاج، ما يعني أنه قد يصبح متاحاً، خلال السنوات القليلة المقبلة، إذا اجتاز المراحل المقبلة بنجاح.
