قال عدد من العلماء إنهم على بُعد بضع سنوات فقط من علاج أمراض القلب الوراثية التي تؤثر على حوالي 260 ألف شخص في المملكة المتحدة ويمكن أن تسبب الموت المفاجئ، وفقاً لصحيفة «إندبندنت».
يجتمع فريق دولي من الباحثين معاً من أجل أحدث العلوم بعد حصوله على 30 مليون جنيه إسترليني من مؤسسة القلب البريطانية (BHF).
سيطورون العلاجات الأولى لأمراض عضلة القلب الموروثة عن طريق إعادة كتابة الحمض النووي بهدف تحرير الجينات المعيبة أو إسكاتها.
الأمل هو أنه في غضون سنوات قليلة فقط سيتمكن الأطباء من إعطاء حقنة «علاجية» للمرضى في الذراع، ويمكن استخدامها لمنع المرض لدى أفراد الأسرة الذين يحملون نفس الجين المعيب.
تنجم حالات عضلة القلب الموروثة عن تشوهات مختلفة في القلب ولكن يمكن أن تسبب الموت المفاجئ أو قصور القلب التدريجي.
في كل أسبوع في المملكة المتحدة، يموت 12 شخصاً دون سن 35 عاماً بسبب أمراض القلب غير المشخصة، والتي غالباً ما تكون ناجمة عن مرض عضلة القلب الوراثي.
جميع المصابين باعتلال عضلة القلب الجيني معرضون بنسبة 50 - 50 لخطر نقل الجينات المعيبة إلى كل طفل من أطفالهم، وغالباً ما يصاب العديد من أفراد نفس العائلة بفشل القلب أو يحتاجون إلى زراعة قلب أو يموتون في سن مبكرة.
غالباً ما تتصدر اعتلالات عضلة القلب عناوين الصحف عندما تؤدي إلى الموت القلبي المفاجئ للرياضيين الشباب ولاعبي كرة القدم.
تم اختيار الفريق المسؤول عن البحث الجديد، وجميعهم من كبار العلماء من المملكة المتحدة والولايات المتحدة وسنغافورة، من قبل لجنة استشارية برئاسة البروفسور السير باتريك فالانس، كبير المستشارين العلميين للحكومة البريطانية.
قال البروفسور هيو واتكينز، من جامعة أكسفورد والباحث الرئيسي في مشروع «كيور هارت»، إن اعتلال عضلة القلب «شائع حقاً» ويصيب شخصاً واحداً من بين كل 250 شخصاً.
وأشار إلى أنه ليس كل المرضى سيحتاجون إلى العلاج الجديد المقترح، لكن «عدداً كبيراً جداً» سيستفيد منه.
وأضاف: «هذه هي فرصتنا الوحيدة الآن لتخفيف القلق المستمر على العائلات من الموت المفاجئ وفشل القلب والحاجة المحتملة لعملية زرع قلب».
وتابع: «بعد 30 عاماً من البحث، اكتشفنا العديد من الجينات والعيوب الجينية المحددة المسؤولة عن اعتلالات عضلة القلب المختلفة، وكيفية عملها. نعتقد أنه سيكون لدينا علاج جيني جاهز لبدء الاختبار في التجارب السريرية في السنوات الخمس المقبلة».
في إطار برنامج البحث الجديد، يأمل الخبراء في تصحيح أو إسكات الجينات الطافرة المشاركة في التسبب في مشاكل القلب هذه بشكل دائم. سوف ينظرون أيضاً في تجديد الإمداد غير الكافي بالبروتين الذي يحدث عندما لا يعمل الجين بشكل صحيح.
