علاجات جينية للأمراض الجلدية الوراثية داخل الرحم

قدَّم الباحثون في مؤتمر الجمعية الأميركية للعلاج الجيني والخلايا هذا العام، أعمالاً أولية تشير إلى أن الجسيمات النانوية الدهنية يمكن أن تقدم في المستقبل القريب علاجات جينية للأمراض الجلدية لدى الجنين في الرحم. وذلك عن طريق حقن الجسيمات النانوية الدهنية مباشرة في السائل الأمنيوسي للحوامل.

وغالباً ما تظهر أمراض جلدية وراثية منذ الولادة، ويمكن أن تكون هذه الأمراض شديدة ومزمنة ويصعب علاجها. ومن الأمثلة عليها انحلال البشرة الفقاعي epidermolysis bullosa الذي يتسبب في ظهور تقرحات بالجلد وتشققه؛ مما يترك جروحاً وندباً بطيئة الشفاء.

 

جسيمات نانوية دهنية

الجسيمات النانوية الدهنية هي قذائف صغيرة مصنوعة من دهون موجبة الشحنة التي ترتبط بالعمود الفقري سالب الشحنة. وتحمل هذه الجسيمات شحنة الرنا المرسال mRNA الخاص بتلك الدهون. وتساعد الدهون المربوطة والفوسفوليبيدات والكوليسترول في استقرار الجسيمات، وتساهم في بنيتها وتندمج مع الخلايا في الجسم؛ مما يسمح بتفريغ محتويات الدهون في الداخل.

وقد استخدمت الدراسات السابقة الجسيمات النانوية الدهنية لنقل المواد الجينية إلى أعضاء مختلفة في الجسم، مثل الرئتين والكبد والقلب في الرحم.

وأوضحت كيوا جاو وفريقها من جامعة كليفورني في ديفيس في البحث المنشور في مجلة «بايوأكتيف متيريلز» (Bioactive Materials) المعنية بدراسة المواد النشطة بيولوجياً، العدد الـ25 في يوليو (تموز) الحالي، أن مجمعات جزيئات الرنا المرسال الدهنية (LNP) يمكنها توصيل الرنا المرسال إلى الرحم، ويمكنها الوصول إلى الأعضاء الرئيسية مثل القلب والكبد والكلى والرئتين والجهاز الهضمي بكفاءة ملحوظة وسمّية منخفضة. وبالإضافة إلى ذلك، توضح الدراسة إمكانية التوصيل إلى أعضاء خارج الكبد، أي إلى الرحم؛ مما يوفر استراتيجية واعدة لعلاج مجموعة متنوعة من الأمراض المدمرة قبل الولادة.

 

علاجات جينية

في دراسه أخرى نُشرت في مجلة «ذي ساينتست» (The Scientist) في 18 يوليو الحالي، كان ويليام بيرانتو، جراح الأطفال في مستشفى الأطفال في بنسلفانيا في الولايات المتحدة والمؤلف المشارك وفريقه، مهتمون بدراسة العلاجات الجديدة للأمراض الوراثية التي تؤثر على المرضى بعد الولادة بفترة قصيرة. وقال: إن معالجة الأمراض الجلدية صعبة بشكل خاص؛ لأن الخبراء الصحيين قد يستهدفون منطقة معينة فحسب، إما باستخدام علاج موضعي، مثل الغسول أو الكريم أو عن طريق حقن دواء.

وقد نجح الباحثون في توصيل جزيئات الرنا المرسال إلى جلد الجنين في حوامل الفئران بالاقتران مع آليات تعديل الجينات مثل «كريسبر»؛ إذ إن هذه التقنية قد تؤدي يوماً ما إلى علاجات لأمراض الجلد الوراثية قبل ولادة الأطفال.

من ناحية أخرى، قالت نيرين مورثي المهندسة الحيوية في جامعة كاليفورنيا بيركلي في الولايات المتحدة والتي لم تشارك في الدراسة إنه يمكن لهذه التقنية أن تستهدف الخلايا في جميع أنحاء الجسم بسهولة أكبر من تقنيات العلاج الجيني التقليدية المستخدمة في البالغين. إلا أن التحدي الكبير الذي لا يزال قائماً بالنسبة لهذه الأنواع من الأساليب هو أن الناس يترددون في إجراء تجربة على الأطفال الذين لم يولدوا بعد.