أظهر حقن لمرة واحدة بعلاج جيني تجريبي من شركة (كريسبر ثيرابيوتيكس) أنه آمن، وخفض مستويات الكوليسترول الضار والدهون الثلاثية الضارة بمقدار النصف لدى أربعة أشخاص تناولوا أعلى جرعة، مما يزيد الأمل في العلاج بجرعة واحدة.
وقال ستيفن نيسن، طبيب أمراض القلب في كليفلاند كلينيك، وهو الباحث الرئيسي في أول دراسة للعلاج في البشر: «لم يكن لدينا أي شيء يخفض كلاً من الكوليسترول الضار والدهون الثلاثية بنسبة 50 في المائة تقريباً».
وقال الطبيب لوك لافين، من كليفلاند كلينيك، وهو باحث مشارك في الدراسة، إنه على الرغم من أن تطوير العلاج لا يزال في مرحلة مبكرة جداً، فإن التجارب المستقبلية إذا أثبتت أن العلاج (سي تي إكس 310) آمن وفعال، فقد يغير ذلك الممارسة الطبية.
وقال: «بدلاً من تناول حبوب مرة واحدة يومياً أو أخذ حقن شهرية، من المحتمل أن يوفر هذا العلاج حقنة لمرة واحدة آمنة ودائمة للمرضى الذين يعانون من ارتفاع الكوليسترول».
وعُرضت النتائج، اليوم السبت، في اجتماع جمعية القلب الأميركية في مدينة نيو أورليانز ونُشرت في دورية نيو إنجلاند الطبية.
وقد يتسبب ارتفاع البروتين الدهني منخفض الكثافة، أو ما يسمى بالكوليسترول «الضار»، في تراكم ترسبات في جدران الشرايين، مما يزيد من خطر الإصابة بنوبة قلبية أو سكتة دماغية. وقد يؤدي ارتفاع الدهون الثلاثية، وهي دهون أخرى في الدم، إلى زيادة هذه المخاطر أيضاً.
إيقاف تشغيل الجين
يعمل (سي تي إكس 310) عن طريق إيقاف عمل جين يُسمى (إيه إن جي بي تي إل 3) من خلال حقنة واحدة لمدة ساعتين. وهو مستوحى من دراسات تُظهر أن من يولدون بنسخة غير نشطة من جين (إيه إن جي بي تي إل 3) لديهم مخاطر أقل للإصابة بأمراض القلب مدى الحياة دون أي عواقب سلبية واضحة.
ويستهدف دواء (إيفكيزا) من شركة (ريجينيرون)، ويعالج اضطراباً وراثيا نادراً، الجين نفسه، لكنه يتطلب حقناً شهرياً.
وشارك في تجربة كريسبر التي أجريت في أستراليا ونيوزيلندا والمملكة المتحدة 15 مريضاً تتراوح أعمارهم بين 31 و68 عاماً، وتم اختبار خمس جرعات مختلفة عليهم. وكان جميع المشاركين يعانون من ارتفاع نسبة الدهون الثلاثية أو ارتفاع نسبة الكوليسترول الضار أو كليهما، وفشلوا في الاستجابة للعلاجات الأخرى.
وبين المرضى الأربعة الذين تلقوا أعلى جرعة، انخفضت الدهون الثلاثية في المتوسط بنسبة 55 في المائة والكوليسترول الضار بنسبة 50 في المائة بعد أسبوعين من العلاج. وظلت المستويات منخفضة لمدة شهرين على الأقل.
وقال نيسن: «سنحاول إثبات سلامة هذه العلاجات التي تم إجراؤها مرة واحدة فقط وفاعليتها؛ لأننا نعتقد أن هذه الخيارات مهمة للمرضى».
وقال لافين إن ثلاثة مشاركين كانت لديهم ردود فعل مؤقتة على العلاج، بما في ذلك الغثيان وارتفاع إنزيمات الكبد التي اختفت بسرعة.
وستجري مراقبة المشاركين لمدة عام بعد التجربة، مع خيار المتابعة لمدة 15 سنة إضافية.
