كشف الأطباء أن أحد أقسى الأمراض وأكثرها تدميراً - داء هنتنغتون - قد عولج بنجاح لأول مرة، بحسب «هيئة الإذاعة البريطانية» (بي بي سي).
ينتشر هذا المرض بين العائلات، ويدمر خلايا الدماغ بلا هوادة، ويشبه مزيجاً من الخرف ومرض باركنسون ومرض العصبون الحركي.
انهمرت دموع فريق بحثي وهم يصفون كيف أظهرت البيانات تباطؤ المرض بنسبة 75 في المائة لدى المصابين.
هذا يعني أن التراجع المتوقع عادةً خلال عام واحد سيستغرق أربع سنوات بعد العلاج، مما يمنح المرضى عقوداً من «الحياة الجيدة»، وفقاً لما صرحت به البروفسورة سارة تبريزي لـ«بي بي سي نيوز».
العلاج الجديد هو نوع من العلاج الجيني يُجرى خلال جراحة دماغية دقيقة تتراوح مدتها بين 12 و18 ساعة.
تظهر الأعراض الأولى لمرض هنتنغتون عادةً في الثلاثينيات أو الأربعينيات من العمر، وعادةً ما يكون مميتاً في غضون عقدين من الزمن، مما يفتح المجال أمام إمكانية أن يمنع العلاج المبكر ظهور الأعراض.
وصفت البروفسورة تبريزي، مديرة مركز مرض هنتنغتون في كلية لندن الجامعية، النتائج بأنها «مذهلة».
وقالت: «لم نكن لنتوقع، حتى في أحلامنا، تباطؤاً في التقدم السريري بنسبة 75 في المائة».
لم يتم تحديد هوية أي من المرضى الذين خضعوا للعلاج، ولكن أحدهم تقاعد وعاد إلى العمل. ولا يزال آخرون في التجربة قادرين على المشي على الرغم من توقع حاجتهم إلى كرسي متحرك.
من المرجح أن يكون العلاج مكلفاً للغاية. ومع ذلك، فهذه لحظة أمل حقيقية في مرض يصيب الناس في أوج عطائهم ويدمر عائلاتهم.
اختراق «مُذهل»
وداء هنتنغتون متوارث في عائلة جاك ماي-ديفيس. يحمل الجين المعيب المسبب للمرض، وكذلك والده فريد وجدته جويس.
قال جاك إنه كان «مريعاً ومرعباً» أن يرى والده يتدهور باستمرار.
ظهرت الأعراض الأولى في أواخر الثلاثينيات من عمر فريد، بما في ذلك تغيرات في سلوكه وطريقة حركته. واحتاج في النهاية إلى رعاية تلطيفية على مدار الساعة طوال أيام الأسبوع قبل وفاته عن عمر يناهز 54 عاماً، في سنة 2016.
جاك، البالغ من العمر 30 عاماً، يعمل كاتباً لدى محامٍ، وقد خطب كلوي حديثاً، وشارك في بحث جامعي لتأكيد تشخيصه.
لكنه لطالما أدرك أنه سيشارك والده مصيره، حتى اليوم.
ويقول الآن إن هذا الاختراق «المذهل للغاية» جعله قادراً على التطلع إلى مستقبل «يبدو أكثر إشراقاً بعض الشيء، وهو ما يسمح لي بالاعتقاد بأن حياتي قد تكون أطول كثيراً».
يُسبب مرض هنتنغتون خللاً في جزء من الحمض النووي يُسمى جين هنتنغتون.
إذا كان أحد والديك مصاباً بمرض هنتنغتون، فهناك احتمال بنسبة 50 في المائة أن ترث الجين المتغير، وأن تُصاب به في النهاية.
علاج يستخدم أحدث التقنيات في الطب الوراثي
تحوّل هذه الطفرة بروتيناً طبيعياً ضرورياً في الدماغ - يُسمى بروتين هنتنغتون - إلى بروتين قاتل للخلايا العصبية.
يهدف العلاج إلى خفض مستويات هذا البروتين السام بشكل دائم، بجرعة واحدة.
يستخدم هذا العلاج أحدث التقنيات في الطب الوراثي، حيث يجمع بين العلاج الجيني وتقنيات إسكات الجينات.
يبدأ الأمر بفيروس آمن مُعدّل ليحتوي على تسلسل مُصمّم خصيصاً من الحمض النووي.
يُحقن هذا الفيروس في عمق الدماغ باستخدام التصوير بالرنين المغناطيسي الآني لتوجيه قسطرة مجهرية إلى منطقتين من الدماغ - النواة المذنبة والبطامة. يستغرق هذا من 12 إلى 18 ساعة من جراحة الأعصاب.
يعمل الفيروس بعد ذلك كساعي بريد مجهري، إذ يُوصل القطعة الجديدة من الحمض النووي إلى خلايا الدماغ، حيث تُصبح نشطة.
يُحوّل ذلك الخلايا العصبية إلى مصنع لإنتاج العلاج الذي يُجنّبها موتها.
صدرت نتائج التجربة - التي شملت 29 مريضاً - في بيان من قبل شركة uniQure، ولكنها لم تُنشر بالكامل بعد لمراجعتها من قبل متخصصين آخرين.
أظهرت البيانات أنه بعد ثلاث سنوات من الجراحة، كان هناك تباطؤ في المرض بنسبة 75 في المائة في المتوسط، وذلك بناءً على مقياس يجمع بين الإدراك والوظيفة الحركية والقدرة على إدارة الحياة اليومية.
كما تُظهر البيانات أن العلاج يُنقذ خلايا الدماغ.
