أكدت دراسة أسترالية فاعلية عقار جديد يُسمى «إنفيجراتينيب (Infigratinib)» في تحسين الطول ونسب نمو الأطراف لدى الأطفال المصابين بالتقزم.
وأوضح الباحثون في معهد مردوخ لأبحاث الأطفال أن هذا العلاج قد يشكل بديلاً للحقن اليومية الحالية المستخدمة لتعزيز النمو، ونُشرت الدراسة، الاثنين، بدورية «New England Journal of Medicine».
يذكر أن التقزم هو حالة وراثية تتسم بقصر القامة نتيجة خلل في نمو العظام، ويُعد خلل التنسج العظمي الغضروفي الشكل الأكثر شيوعاً؛ حيث يؤثر على طفل واحد من بين كل 20 ألف مولود في أستراليا.
وتسبب هذه الحالة نمواً غير متناسب للجسم، ما يؤدي إلى مضاعفات طبية تشمل انضغاط الحبل الشوكي، وتوقف التنفس أثناء النوم، واعوجاج الساقين، والتهابات الأذن المتكررة، إلى جانب تحديات نفسية واجتماعية. وتشير الإحصاءات إلى أن الأطفال المصابين بالتقزم أكثر عرضة للوفاة قبل سن الخامسة بـ50 مرة مقارنة بأقرانهم، وفق الباحثين.
وأوضح الفريق أن العلاج الحالي المعتمد لهذه الحالة في أستراليا هو «فوسوريتايد (Vosoritide)»، الذي يُعطى عن طريق حقن يومية. ويُعد معهد مردوخ أحد أكبر المراكز العالمية لإجراء التجارب السريرية على هذا العقار.
وشملت الدراسة الجديدة 72 طفلاً من أستراليا والمملكة المتحدة والولايات المتحدة وإسبانيا وفرنسا وكندا، وأكدت أن الآثار الجانبية لعقار «إنفيجراتينيب» كانت طفيفة، مع عدم تسجيل أي ردود فعل خطيرة.
وأظهرت النتائج أن الأطفال الذين تتراوح أعمارهم بين 3 و11 عاماً حققوا زيادة في معدل النمو السنوي بمقدار 2.5 سم على مدى 18 شهراً. كما ساعد العقار على تحسين تناسق الجسم (نسبة الجزء العلوي إلى السفلي)؛ ما يُسهم في تقليل الآثار النفسية والاجتماعية السلبية المرتبطة بمظهر الجسم غير المتناسب.
ويمتاز العلاج الفموي الجديد بكونه أقل إجهاداً للأطفال مقارنة بالحقن اليومية، وهو ما يجعله خياراً عملياً، خصوصاً في المناطق ذات الموارد المحدودة؛ حيث يصعب توفير الحقن التي تتطلب ظروفاً معينة.
وأشار الفريق إلى أن هذه النتائج تُعد خطوة واعدة نحو تقليل العبء الطبي والنفسي على المرضى وأسرهم، مع توفير حلول مبتكرة تُعزز فرص النمو الطبيعي للأطفال المصابين.
وبالإضافة إلى تعزيز الطول، يركز البحث المستمر على تحسين جودة حياة الأطفال المصابين بالتقزم من خلال خيارات علاجية تُخفف الأعراض المصاحبة للحالة.
وأعلن الفريق البحثي عن بدء المرحلة الثالثة من التجارب السريرية، مع خطط لتوسيع الدراسات لتشمل الأطفال الذين تقل أعمارهم عن 3 سنوات، ما يمكن أن يسهم في تحسين النمو وتحقيق نتائج أفضل على المدى الطويل.
