تصدر هيئة الغذاء والدواء الأميركية نهاية شهر مايو (أيار) الحالي، قرارها بشأن اعتماد أول علاج جيني لمرض ضمور العضلات، بعد أن أوصى مستشاروها (يوم الجمعة)، بإعطاء الدواء موافقة سريعة.
وصوت 8 من المستشارين لصالح دواء أنتجته شركة «ساريبتا ثيرابيوتيكس إنك»، في مقابل 6 أعلنوا رفضهم، لكن اللجنة الاستشارية أقرته في النهاية، ومن المقرر أن تتخذ الهيئة قراراً بشأن الموافقة العاجلة بحلول 29 مايو، وتتبع الوكالة عادةً نصيحة مستشاريها الخبراء، ولكنها ليست ملزمة بالقيام بذلك.
وقالت تباسم إحسان، رئيسة اللجنة الاستشارية في بيان أصدرته هيئة الغذاء والدواء (الجمعة)، إنه «إذا تمت الموافقة في النهاية على العلاج المحتمل، الذي سيعطى لمرة واحدة، فسوف تتغير طريقة علاج المرضى المصابين بضمور العضلات».
وعلى الرغم من أن هيئة الغذاء والدواء الأميركية قالت في وقت سابق من الأسبوع الماضي إن «الشركة لم تقدم دليلاً لا لبس فيه على أنه سيفيد مرضى ضمور العضلات، ولكن رأي اللجنة الاستشارية قد يؤدي للحصول على الموافقة بناء على البيانات الحالية المحدودة التي قدمتها شركة (ساريبتا ثيرابيوتيكس إنك)».
وتأمل الشركة بعد الحصول على الموافقة، أن تساعد تجربة موسعة على تأكيد الفائدة الفعلية للعلاج على المرضى، ومن المتوقع أن تصدر البيانات الأولية من تلك التجربة بحلول ديسمبر (كانون الأول) المقبل، مع المزيد من النتائج الكاملة التي سيُكشف عنها في وقت مبكر من العام المقبل.
وفي التجارب التي قُدّمت لهيئة الغذاء والدواء الأميركية للحصول على الموافقة العاجلة، كان العلاج الجيني لشركة (ساريبتا ثيرابيوتيكس انك) قادراً على إنتاج نسخة مصغرة من بروتين (ديستروفين) اللازم للمساعدة في الحفاظ على العضلات سليمة، لكنه لم يحسن النتائج السريرية للمريض مثل المشي والقدرة على الوقوف.
ويقول سامح سعد، رئيس برنامج أبحاث بيولوجيا الأورام في مستشفى سرطان الأطفال «57357» في تصريحات خاصة لـ«الشرق الأوسط»، إن «العلاجات الأخرى المتوفرة للمرض تتعامل مع الأعراض، لكن هذا العلاج شأنه شأن العلاجات الجينية الأخرى، يستهدف السبب الرئيسي للمرض».
ويوضح سعد أن «تجارب العلاج اللاحقة، ربما تؤكد مزيداً من الفعالية لهذا العلاج، ولكن البيانات المتوفرة حالياً، تؤكد فقط أنه يساعد على إنتاج بروتين (ديستروفين)». ويضيف أن «هذا البروتين ذو أهمية كبيرة في وصل الأنسجة العضلية بالهيكل الخلوي، وتبنى عليه مجموعة من البروتينات المهمة في التواصل بين الخلايا العضلية مع بعضها بعضاً لتكوين النسيج العضلي».
