علاج جيني لمرض وراثي بالعين جاهز للتجارب السريرية

حقق نتائج «مُذهلة» في الحيوانات

التهاب الشبكية الصباغي مرض بلا علاج (Public Domain)

كشفت دراسة أميركية حديثة عن أن دواء جينيا تمت تجربته بنجاح مع الكلاب لعلاج مرض وراثي نادر في العين، أصبح جاهزاً للتجارب السريرية على البشر.
ويشترك البشر والكلاب في جين (CNGB1)، الذي يتسبب عند حدوث طفرة به في ضمور تدريجي لشبكية العين عند الكلاب، بينما يصاب الناس بنوع من التهاب الشبكية الصباغي.
ويشمل التهاب الشبكية الصباغي مجموعة من الأمراض الوراثية النادرة التي تسبب فقدان البصر، نتيجة موت الخلايا الحساسة للضوء في شبكية العين، ويبدأ فقدان البصر في سن مبكرة، ويتطور طيلة العمر.
وخلال التجارب التي أجراها الباحثون من جامعة ولاية ميتشيغان الأميركية، ونشرت الأربعاء في دورية «العلاج الجزيئي»، كان العلاج الجيني الجديد، القائم على تقنية «الناقل الفيروسي»، يعمل جيدا في الكلاب، وبالتالي، أصبح مؤهلا للخطوة التالية، وهي المضي قدما في تجربة سريرية على المرضى من البشر.
والناقل الفيروس المستخدم في هذا العلاج هو أحد الفيروسات الغدية، ويسمى فيروس AAV، وتم استخدامه لتقديم نسخة طبيعية من جين (CNGB1) تحت سيطرة محفز جيني جديد.
والمحفز الجديد، الذي طوره الباحثون، هو شكل معدل من محفز «الرودوبسين البشري»، وهو جين مهم في خلايا قضيب الشبكية، ويضمن هذا المزج أن جين (CNGB1) الذي أدخله العلاج يكون نشطا فقط في الخلية المستهدفة.
ويتم حقن العلاج تحت الشبكية بحيث يتم إدخاله إلى الخلايا العصوية المستهدفة لاستشعار الضوء، والتي تحتاج إلى نسخة طبيعية من جين (CNGB1) لتعمل وتعيش.
وتقدر عيادة كليفلاند الأميركية أن التهاب الشبكية الصباغي يؤثر على ما يقرب من مليوني شخص في جميع أنحاء العالم، 100 ألف منهم في الولايات المتحدة حاليا، ولا يوجد علاج لهذا المرض، ولكن هذا العلاج قد يكون قادرا على وقف فقدان البصر لدى المرضى الذين يعانون من هذا النوع المحدد من التهاب الشبكية الصباغي، كما يقول بيترسن جونز، الباحث الرئيسي بالدراسة في تقرير نشره الموقع الإلكتروني لجامعة ميتشيغان، بالتزامن مع نشر الدراسة.
ورغم سعادته بهذا الإنجاز غير المسبوق، فإن أحمد أبو الحسن، استشاري أمراض العيون بجامعة بني سويف المصرية، يؤكد أهمية عدم الإفراط في التفاؤل.
ويقول لـ«الشرق الأوسط»: «صحيح أن النتائج في الكلاب مبشرة للغاية، ولكن يجب أن نضع احتمالات لفشل العلاج في البشر، وهذا ما يحدث أحيانا في التجارب السريرية».