السعودية: تسجيل عقار جيني لعلاج فقدان البصر الوراثي

السعودية: تسجيل عقار جيني لعلاج فقدان البصر الوراثي
TT

السعودية: تسجيل عقار جيني لعلاج فقدان البصر الوراثي

السعودية: تسجيل عقار جيني لعلاج فقدان البصر الوراثي

وافقت الهيئة العامة للغذاء والدواء في السعودية على تسجيل عقار جيني لعلاج فقدان البصر الوراثي الذي قد يؤدي إلى العمى، وهو مستحضر لوكستورنا (فورتيجين نيباروفوفيك).
ويعد لوكستورنا أول علاج جيني في السعودية يستهدف مرضاً ناجما عن طفرات في جين محدد. وتمت الموافقة على لوكستورنا لعلاج المرضى البالغين والأطفال الذين يعانون من فقدان البصر بسبب حثل الشبكیة الوراثي الناجم من حدوث طفرات في (جین RPE65)، إذ تمنع هذه الطفرات الجسم من إنتاج أحد البروتینات الضرورية للرؤية ما يؤدي إلى فقدان البصر والعمى في نهاية المطاف.
وأشارت الهيئة إلى أن المادة الفعَّالة في عقار لوكستورنا (فورتیجین نیبارفوفیك) هي فیروس معدّل يحتوي على نسخة نشطة من جین(RPE65) عقب الحقن، یتم نقل هذا الجین إلى خلابا الشبكية، وهي الطبقة الموجودة في الجزء الخلفي للعين التي تتعرف على الضوء، ما یتیح للشبكیة إنتاج البروتینات الضروریة للرؤیة، ولا یتسبب الفیروس المُستخدم لنقل الجین بأي مرض للبشر.
وأكدت الهيئة أنه تمت دراسة الفعالية والمأمونية لمستحضر (لوكستورنا) بناء على دراسة سريرية من الدرجة الثالثة أجريت على 31 مشاركا تم من خلالها قياس معدل التغيير والتحسن في قدرة المريض على تتبع والتنقل في مسار محدد في درجات مختلفة من الإضاءة، ولوحظ أن الرؤية تحسنت لدى المرضى الذين استعملوا المستحضر لوكستورنا من خلال القدرة على التنقل وتتبع المسار المحدد في درجات إضاءة منخفضة.
ومن أكثر الأعراض الجانبية شيوعاً لمستحضر لوكستورنا: احمرار في العين، تكون المياه البيضاء (إعتام عدسة العين)، ارتفاع ضغط العين وتكون رواسب تحت الشبكية. وتبقى المنافع المرجوة من مستحضر لوكستورنا تفوق المخاطر المحتملة.
وجرى تسجيل مستحضر لوكستورنا في الجهات الرقابية المرجعية في كل من الولايات المتحدة والاتحاد الأوروبي في أواخر عام 2018. وبناء على ذلك منحت الهيئة العامة للغذاء والدواء المستحضر أولوية في التسجيل من خلال برنامج التوثيق والتجسير لتسريع تسجيل الأدوية البشرية.


مقالات ذات صلة

علماء ينتجون «نموذج جنين بشري» في المختبر

علوم النموذج تم تطويره باستخدام الخلايا الجذعية (أرشيف - رويترز)

علماء ينتجون «نموذج جنين بشري» في المختبر

أنتجت مجموعة من العلماء هيكلاً يشبه إلى حد كبير الجنين البشري، وذلك في المختبر، دون استخدام حيوانات منوية أو بويضات.

«الشرق الأوسط» (لندن)
علوم الهياكل الشبيهة بالأجنة البشرية تم إنشاؤها في المختبر باستخدام الخلايا الجذعية (أرشيف - رويترز)

علماء يطورون «نماذج أجنة بشرية» في المختبر

قال فريق من الباحثين في الولايات المتحدة والمملكة المتحدة إنهم ابتكروا أول هياكل صناعية في العالم شبيهة بالأجنة البشرية باستخدام الخلايا الجذعية.

«الشرق الأوسط» (لندن)
علوم علماء يتمكنون من جمع حمض نووي بشري من الهواء والرمال والمياه

علماء يتمكنون من جمع حمض نووي بشري من الهواء والرمال والمياه

تمكنت مجموعة من العلماء من جمع وتحليل الحمض النووي البشري من الهواء في غرفة مزدحمة ومن آثار الأقدام على رمال الشواطئ ومياه المحيطات والأنهار.

«الشرق الأوسط» (نيويورك)
علوم صورة لنموذج يمثل إنسان «نياندرتال» معروضاً في «المتحف الوطني لعصور ما قبل التاريخ» بفرنسا (أ.ف.ب)

دراسة: شكل أنف البشر حالياً تأثر بجينات إنسان «نياندرتال»

أظهرت دراسة جديدة أن شكل أنف الإنسان الحديث قد يكون تأثر جزئياً بالجينات الموروثة من إنسان «نياندرتال».

«الشرق الأوسط» (لندن)
علوم دراسة تطرح نظرية جديدة بشأن كيفية نشأة القارات

دراسة تطرح نظرية جديدة بشأن كيفية نشأة القارات

توصلت دراسة جديدة إلى نظرية جديدة بشأن كيفية نشأة القارات على كوكب الأرض مشيرة إلى أن نظرية «تبلور العقيق المعدني» الشهيرة تعتبر تفسيراً بعيد الاحتمال للغاية.

«الشرق الأوسط» (لندن)

البحث عن 100 ألف نوع جديد من الأحياء في المحيطات

يستخدم العلماء الغواصات في أعماق البحار لفحص الشعاب المرجانية قبالة جزر المالديف (أ.ب)
يستخدم العلماء الغواصات في أعماق البحار لفحص الشعاب المرجانية قبالة جزر المالديف (أ.ب)
TT

البحث عن 100 ألف نوع جديد من الأحياء في المحيطات

يستخدم العلماء الغواصات في أعماق البحار لفحص الشعاب المرجانية قبالة جزر المالديف (أ.ب)
يستخدم العلماء الغواصات في أعماق البحار لفحص الشعاب المرجانية قبالة جزر المالديف (أ.ب)

تعُدّ محيطات الأرض، في بعض جوانبها، غريبة علينا مثلها في ذلك مثل الأقمار البعيدة داخل نظامنا الشمسي، حسب موقع «سي إن إن».
وتغطي المسطحات المائية الشاسعة أكثر عن 70 في المائة من سطح كوكب الأرض، وتشمل مناطق غامضة مثل «منطقة الشفق»، حيث يزدهر عدد استثنائي من الأنواع التي تعيش بمنأى عن متناول ضوء الشمس. وقد غامر عدد قليل من الباحثين بخوض غمار مثل هذه المناطق المبهمة.
عندما غاص العلماء في منطقة الشفق والمنطقة القائمة فوقها مباشرة في السنوات الأخيرة، عثروا على أسماك ملونة.
واليوم، تساعد ابتكارات تكنولوجية جديدة العلماء على كشف اللثام عن هذا النظام البيئي الصغير الذي جرى استكشافه في أعماق البحار في خضم عالم سريع التغير.
ويأمل الباحثون في تسليط الضوء على الحياة البحرية الخفية من خلال مشروع طموح يسمى «إحصاء المحيطات».
وتسعى المبادرة العالمية للعثور على 100.000 نوع غير معروف من الأحياء على امتداد السنوات العشر المقبلة. وفي الوقت الذي يعتقد علماء أن 2.2 مليون نوع بحري موجود في محيطات الأرض، فإن تقديراتهم تشير إلى عثورهم على 240.000 نوع فقط، حسب «إحصاء المحيطات».
من ناحية أخرى، من شأن تحديد الأنواع الجديدة تمكين أنصار الحفاظ على البيئة من إيجاد طرق لحمايتها، في خضم التغييرات التي تطرأ على الأرض بسبب أزمة المناخ.
ويحذر العلماء من أن أزمة المناخ ربما تقلل الأنواع الحية داخل «منطقة الشفق» بما يتراوح بين 20 في المائة و40 في المائة قبل نهاية القرن. وإذا لم تفلح جهود كبح جماح انبعاثات غازات الاحتباس الحراري، فإن التعافي قد يستغرق آلاف السنوات.
ومن ناحيتها، تنقلنا الصور والأفلام الوثائقية إلى عالم مذهل بصرياً لمملكة الحيوانات. ومع ذلك، فإن الأصوات مثل نقيق الطيور تشكل المفتاح لفهمنا لكيفية عيش الكائنات المختلفة.
جدير بالذكر أن أول تسجيل منشور لحيوان صدر عام 1910 من جانب شركة «غراموفون المحدودة»، الأمر الذي سمح للناس بالاستماع إلى شدو طائر عندليب في المنزل.
ويعد هذا التسجيل واحداً من أكثر من 250.000 قطعة أثرية ضمن مجموعة الحياة البرية بحوزة المكتبة البريطانية بلندن، التي تقيم معرضاً جديداً بعنوان «الحيوانات: الفن والعلم والصوت».