أول علاج لمرض يتسبب في تراكم الدهون

سعره يزيد على 7 آلاف دولار

القارورة الواحدة من «زينبوزيم» ستصل إلى 7142 دولاراً (شركة  سانوفي)
القارورة الواحدة من «زينبوزيم» ستصل إلى 7142 دولاراً (شركة سانوفي)
TT

أول علاج لمرض يتسبب في تراكم الدهون

القارورة الواحدة من «زينبوزيم» ستصل إلى 7142 دولاراً (شركة  سانوفي)
القارورة الواحدة من «زينبوزيم» ستصل إلى 7142 دولاراً (شركة سانوفي)

وافقت إدارة الغذاء والدواء الأميركية على دواء «أوليبوداز ألفا»، الذي تنتجه شركة «سانوفي» الفرنسية، ويسوق تجارياً تحت اسم «زينبوزيم»، وذلك ليُمنح للأطفال والبالغين المصابين بنقص إنزيم مسؤول عن تحطيم أحد المركبات الدهنية.
ويعاني بعض المرضى من مرض وراثي نادر يتمثل في نقص إنزيم «السفينجوميليناز الحمضي»، المسؤول عن تحطيم مركب «السفينجوميلين الدهني»، الذي يمكن أن يتراكم في الكبد والطحال والرئة والدماغ، ويوفر «زينبوزيم»، بدائل الإنزيم، التي تساعد على علاج المشكلة.
ويعاني مرضى نقص إنزيم «السفينجوميليناز الحمضي» من تضخم في البطن يمكن أن يسبب الألم والقيء وصعوبات التغذية، ولديهم أيضاً اختبارات غير طبيعية للكبد والدم، ويعاني المرضى الأكثر تضرراً من أعراض عصبية عميقة ونادراً ما يستمرون على قيد الحياة بعد سنتين إلى ثلاث سنوات من العمر، وقد يعيش مرضى آخرون حتى مرحلة البلوغ ولكنهم يموتون قبل الأوان بسبب فشل الجهاز التنفسي.
واستندت الموافقة الأميركية على الدواء الذي يقدم لهؤلاء المرضى، إلى دراسة عشوائية محكومة لـ31 مريضاً، إذ ساعد العلاج بـ«زينبوزيم» في تحسين وظائف الرئة وقلل من حجم الكبد والطحال.
وفي التجربة السريرية، عانى 75 في المائة من مرضى الأطفال ونصف المرضى البالغين من ردود فعل سلبية، بما في ذلك الصداع والغثيان والقيء أثناء تلقي العلاج في الوريد.
وتقول كريستين نغوين، من مكتب الأمراض النادرة وطب الأطفال والمسالك البولية والتناسلية في إدارة الغذاء والدواء الأميركية في تقرير نشرته الاثنين شبكة «هيلث داي»: «مرض نقص إنزيم (السفينجوميليناز) الحمضي له تأثير ضار على حياة الناس وهناك حاجة ماسة لزيادة خيارات العلاج للمرضى الذين يعانون من هذا المرض النادر، وأعتقد أن المرضى الذين يعانون من هذا المرض وأسرهم وأطباءهم سيرحبون بهذا التقدم الذي طال انتظاره».
وإلى جانب الولايات المتحدة، تمت الموافقة على الدواء أيضاً في أوروبا واليابان، وتقدر شركة «سانوفي» أنه في جميع المناطق الثلاث، يوجد نحو ألفي شخص مصاب بالمرض يمكن أن يكونوا مؤهلين للعلاج.
وحددت الشركة قائمة أسعار الدواء في الولايات المتحدة بقيمة 7142 دولاراً لكل قارورة، وهو ما يعادل متوسط تكلفة العلاج السنوية بنحو 780.000 دولار سنوياً، ومع هذا العدد القليل من المرضى، ليس من المتوقع أن تحقق الشركة عائدات كبيرة.


مقالات ذات صلة

صحتك مواقع التواصل الاجتماعي تزيد من مشاعر التوتر والقلق بشكل كبير (رويترز)

كيف تؤثر مواقع التواصل على الهرمونات؟

أكدت عدة دراسات سابقة أن مواقع التواصل الاجتماعي تزيد من مشاعر التوتر والقلق بشكل كبير.

«الشرق الأوسط» (لندن)
صحتك السكر ليس المتهم الوحيد بالتسبب في تسوس الأسنان (رويترز)

ليس السكر فقط... أطعمة قد تزيد من خطر الإصابة بتسوس الأسنان

كشفت دراسة جديدة أن السكر ليس المتهم الوحيد بالتسبب في تسوس الأسنان؛ حيث يمكن أن تزيد الأطعمة النشوية، مثل البطاطس والخبز، من خطر الإصابة بهذه المشكلة.

«الشرق الأوسط» (نيويورك)
صحتك يعد الباراسيتامول أكثر مسكنات الألم أماناً للاستخدام أثناء الحمل (أ.ب)

تناول الحوامل مسكنات الألم قد يصيب أطفالهن بـ«فرط الحركة ونقص الانتباه»

كشفت دراسة جديدة أن تناول الحوامل مسكنات الألم قد يصيب أطفالهن باضطراب فرط الحركة ونقص الانتباه.

«الشرق الأوسط» (نيويورك)
صحتك قد يغفل كثيرون الأهمية الكبيرة للحفاظ على رطوبة الجسم خلال ساعات الإفطار (رويترز)

نصائح للحفاظ على رطوبة جسمك في رمضان

قد يغفل كثير من الأشخاص الأهمية الكبيرة للحفاظ على رطوبة الجسم خلال ساعات الإفطار في شهر رمضان، لدعم صحة الجسم وتعزيز مستويات الطاقة به خلال الصيام.

«الشرق الأوسط» (لندن)

تحليل: فقدان الوزن يساعد في علاج مرض السكري من النوع الثاني

إنقاص الوزن يحدّ من مخاطر السكري (آن سبلاش)
إنقاص الوزن يحدّ من مخاطر السكري (آن سبلاش)
TT

تحليل: فقدان الوزن يساعد في علاج مرض السكري من النوع الثاني

إنقاص الوزن يحدّ من مخاطر السكري (آن سبلاش)
إنقاص الوزن يحدّ من مخاطر السكري (آن سبلاش)

أفاد تحليل جديد نُشر في مجلة «ذا لانسيت ديابيتيس آند إندوكرينولوجي» المتخصصة في أمراض السكري والغدد الصماء، بأنه كلما زاد فقدان وزن المصابين بداء السكري من النوع الثاني، زادت احتمالات الشفاء من المرض جزئيا أو حتى كلياً.

وبمراجعة نتائج 22 فحصاً عشوائياً سابقاً لاختبار تأثير فقدان الوزن على مرضى السكري من النوع الثاني الذين يعانون من زيادة الوزن أو السمنة، وجد الباحثون أن نصف الذين فقدوا ما بين 20 و29 في المائة من أوزانهم وجدوا طريقاً إلى الشفاء التام، الذي كان أيضاً من نصيب نحو 80 في المائة من المرضى الذين فقدوا 30 في المائة من أوزانهم، وفقاً لوكالة «رويترز».

يعني ذلك أن مستويات الهيموجلوبين (إيه 1 سي)، وهو مقياس يعكس متوسط السكر في الدم خلال الأشهر القليلة الماضية، أو أن مستويات السكر في الدم أثناء الصيام، قد عادت إلى وضعها الطبيعي دون استخدام أي أدوية لمرض السكري.

ولم ينعم أي مريض بالسكري فقد أقل من 20 في المائة من وزن جسمه بالشفاء التام، لكن بعضهم تحسن جزئياً مع عودة مستويات الهيموجلوبين (إيه 1 سي) لديهم ومستويات الجلوكوز في أثناء الصيام إلى وضعها الطبيعي تقريباً.

كما لوحظ تعافٍ جزئي فيما يقرب من خمسة في المائة من حالات الذين فقدوا أقل من 10 في المائة من أوزانهم، وأن هذه النسبة ارتفعت باطراد مع زيادة فقدان الوزن، لتصل إلى نحو 90 في المائة بين من فقدوا 30 في المائة على الأقل من أوزانهم.

وبشكل عام، يمثل كل انخفاض في وزن الجسم واحداً في المائة احتمالاً يزيد على اثنين في المائة للوصول إلى الشفاء التام، واحتمالاً للوصول إلى الشفاء الجزئي بأكثر من ثلاثة في المائة، بغض النظر عن العمر أو الجنس أو العرق أو مدة الإصابة بالسكري أو التحكم في نسبة السكر في الدم أو نوع التدخل في إنقاص الوزن.

يشير الباحثون إلى أن مرض السكري من النوع الثاني يشكل 96 في المائة من جميع حالات المرض التي تم تشخيصها، وأن أكثر من 85 في المائة من البالغين المصابين به يعانون من زيادة الوزن أو السمنة.

وقالوا: «التطوير الحديث لعقاقير فعالة في إنقاص الوزن يمكنه إذا صار في المتناول... أن يلعب دوراً محورياً» في الحد من انتشار مرض السكري ومضاعفاته.