أول علاج لمرض يتسبب في تراكم الدهون

سعره يزيد على 7 آلاف دولار

القارورة الواحدة من «زينبوزيم» ستصل إلى 7142 دولاراً (شركة  سانوفي)
القارورة الواحدة من «زينبوزيم» ستصل إلى 7142 دولاراً (شركة سانوفي)
TT

أول علاج لمرض يتسبب في تراكم الدهون

القارورة الواحدة من «زينبوزيم» ستصل إلى 7142 دولاراً (شركة  سانوفي)
القارورة الواحدة من «زينبوزيم» ستصل إلى 7142 دولاراً (شركة سانوفي)

وافقت إدارة الغذاء والدواء الأميركية على دواء «أوليبوداز ألفا»، الذي تنتجه شركة «سانوفي» الفرنسية، ويسوق تجارياً تحت اسم «زينبوزيم»، وذلك ليُمنح للأطفال والبالغين المصابين بنقص إنزيم مسؤول عن تحطيم أحد المركبات الدهنية.
ويعاني بعض المرضى من مرض وراثي نادر يتمثل في نقص إنزيم «السفينجوميليناز الحمضي»، المسؤول عن تحطيم مركب «السفينجوميلين الدهني»، الذي يمكن أن يتراكم في الكبد والطحال والرئة والدماغ، ويوفر «زينبوزيم»، بدائل الإنزيم، التي تساعد على علاج المشكلة.
ويعاني مرضى نقص إنزيم «السفينجوميليناز الحمضي» من تضخم في البطن يمكن أن يسبب الألم والقيء وصعوبات التغذية، ولديهم أيضاً اختبارات غير طبيعية للكبد والدم، ويعاني المرضى الأكثر تضرراً من أعراض عصبية عميقة ونادراً ما يستمرون على قيد الحياة بعد سنتين إلى ثلاث سنوات من العمر، وقد يعيش مرضى آخرون حتى مرحلة البلوغ ولكنهم يموتون قبل الأوان بسبب فشل الجهاز التنفسي.
واستندت الموافقة الأميركية على الدواء الذي يقدم لهؤلاء المرضى، إلى دراسة عشوائية محكومة لـ31 مريضاً، إذ ساعد العلاج بـ«زينبوزيم» في تحسين وظائف الرئة وقلل من حجم الكبد والطحال.
وفي التجربة السريرية، عانى 75 في المائة من مرضى الأطفال ونصف المرضى البالغين من ردود فعل سلبية، بما في ذلك الصداع والغثيان والقيء أثناء تلقي العلاج في الوريد.
وتقول كريستين نغوين، من مكتب الأمراض النادرة وطب الأطفال والمسالك البولية والتناسلية في إدارة الغذاء والدواء الأميركية في تقرير نشرته الاثنين شبكة «هيلث داي»: «مرض نقص إنزيم (السفينجوميليناز) الحمضي له تأثير ضار على حياة الناس وهناك حاجة ماسة لزيادة خيارات العلاج للمرضى الذين يعانون من هذا المرض النادر، وأعتقد أن المرضى الذين يعانون من هذا المرض وأسرهم وأطباءهم سيرحبون بهذا التقدم الذي طال انتظاره».
وإلى جانب الولايات المتحدة، تمت الموافقة على الدواء أيضاً في أوروبا واليابان، وتقدر شركة «سانوفي» أنه في جميع المناطق الثلاث، يوجد نحو ألفي شخص مصاب بالمرض يمكن أن يكونوا مؤهلين للعلاج.
وحددت الشركة قائمة أسعار الدواء في الولايات المتحدة بقيمة 7142 دولاراً لكل قارورة، وهو ما يعادل متوسط تكلفة العلاج السنوية بنحو 780.000 دولار سنوياً، ومع هذا العدد القليل من المرضى، ليس من المتوقع أن تحقق الشركة عائدات كبيرة.


مقالات ذات صلة

الأولى من نوعها... أقراص لعلاج بطانة الرحم المهاجرة

صحتك هيئة الخدمات الصحية توافق على أول أقراص يومية لعلاج طويل الأمد لمرض بطانة الرحم

الأولى من نوعها... أقراص لعلاج بطانة الرحم المهاجرة

وافقت هيئة الخدمات الصحية الوطنية (NHS) على أول أقراص يومية لعلاج طويل الأمد لمرض بطانة الرحم المهاجرة.

«الشرق الأوسط» (لندن)
يوميات الشرق لا أدلة علمية على الاعتقاد بأن تأخير تناول الكافيين في الصباح لبضع ساعات يُساعد على تجنّب الإرهاق بعد الظهر (رويترز)

الكافيين وتعزيز اليقظة... كيف تحصل على أفضل النتائج؟

يتمتع كثير من الناس بعادات مُعقدة ترتبط بالكافيين، حيث لا يقتصر الأمر على امتلاكنا مجموعةً مُتنوعةً من المنتجات التي تحتوي على المادة.

«الشرق الأوسط» (واشنطن)
يوميات الشرق لا ينبغي للأطفال دون سن الثامنة تناول المشروبات المثلجة (إكس)

دراسة تحذر من شرب الأطفال المشروبات المثلجة... يؤدي إلى دخول المستشفى

أشارت دراسة جديدة نشرتها شبكة «سكاي نيوز»، إلى أنه لا ينبغي للأطفال دون سن الثامنة تناول المشروبات المثلجة.

«الشرق الأوسط» (لندن)
صحتك يقلق الجميع من التعرض للتدهور المعرفي مع التقدم في السن (رويترز)

3 عادات يومية تحمي عقلك من التدهور

هناك بعض التعديلات والعادات اليومية التي يمكن أن تقلل من خطر الإصابة بالخرف والتدهور المعرفي وتحسن صحة الدماغ.

«الشرق الأوسط» (نيويورك)
صحتك مكملات البروتين مفيدة أيضاً لكبار السن

ليس للرياضيين فحسب... ما هي أفضل المكملات الغذائية لنمو العضلات؟

مكملات البروتين ليست مخصصة فقط للشباب الذين يسعون لزيادة عضلاتهم في صالة الألعاب الرياضية.

«الشرق الأوسط» (لندن)

الأولى من نوعها... أقراص لعلاج بطانة الرحم المهاجرة

هيئة الخدمات الصحية توافق على أول أقراص يومية لعلاج طويل الأمد لمرض بطانة الرحم
هيئة الخدمات الصحية توافق على أول أقراص يومية لعلاج طويل الأمد لمرض بطانة الرحم
TT

الأولى من نوعها... أقراص لعلاج بطانة الرحم المهاجرة

هيئة الخدمات الصحية توافق على أول أقراص يومية لعلاج طويل الأمد لمرض بطانة الرحم
هيئة الخدمات الصحية توافق على أول أقراص يومية لعلاج طويل الأمد لمرض بطانة الرحم

وافقت هيئة الخدمات الصحية الوطنية (NHS) على أول أقراص يومية لعلاج طويل الأمد لمرض بطانة الرحم المهاجرة (الانتباذ البطاني الرحمي)، بحسب تقرير لشبكة «سكاي نيوز».

ويمكن أن يُساعد هذا الدواء نحو ألف امرأة سنوياً يعانين من هذه الحالة المُنهكة.

أوصى المعهد الوطني للتميز في الرعاية الصحية (NICE) باستخدام «ريلوغوليكس - إستراديول - نوريثيستيرون» (المعروف أيضاً باسم العلاج المركب ريلوغوليكس أو رايكو) بشكل روتيني من قِبل هيئة الخدمات الصحية بعد رفضه في البداية.

ويُقدر أن 176 مليون امرأة حول العالم يُعانين من مرض بطانة الرحم، وفق التقارير، مما يُسبب لهن حياةً مليئةً بالألم والضعف، وأحياناً العقم. ويُصيب هذا المرض النساء في سن الإنجاب، ويختفي عادةً بعد انقطاع الطمث.

وعلى الرغم من انتشاره على نطاق واسع، حيث تُصاب به واحدة من كل عشر نساء في سن الإنجاب وفقاً لمنظمة الصحة العالمية، فإن التشخيص قد يستغرق نحو عقد من الزمن. ولا يوجد علاج شافٍ معروف أيضاً، لكن العلاج يُمكن أن يُخفف الأعراض.

لكن العلاجات الحالية عن طريق الحقن يُمكن أن تُفاقم الأعراض في البداية.

ويبدأ هذا القرص الجديد بالعمل بشكل أسرع، ويمكن تناوله في المنزل، ويجمع جميع الهرمونات اللازمة في حبة واحدة، ويعيد مستويات الهرمونات إلى مستوياتها السابقة بشكل أسرع عند التوقف عن تناوله. كما أنه لا يتطلب من المرأة زيارة العيادة بانتظام.

وسيكون متاحاً للمرضى الذين فشلت معهم العلاجات الطبية والجراحية.

«تغيير جذري محتمل» في علاج بطانة الرحم

وقالت هيلين نايت، مديرة تقييم الأدوية في المعهد الوطني للتميز في الرعاية الصحية، إن هذا العلاج الجديد يمثل تغييراً جذرياً محتملاً في كيفية تعاملنا مع بطانة الرحم المهاجرة، وبدلاً من الذهاب إلى العيادات لتلقي الحقن، يتوفر الآن قرص يومي يمكن تناوله في المنزل.

وأضافت: «يمكن أيضاً إيقاف العلاج وبدؤه بسهولة أكبر، وهو أمر مهم بشكل خاص لمن يخططن لإنجاب أطفال ولمعالجة الآثار الجانبية. هذه الراحة لا تفيد المرضى فحسب، بل تقلل أيضاً من الضغط على خدمات هيئة الخدمات الصحية الوطنية».

وقالت الدكتورة سو مان، المديرة الوطنية للخدمات الصحية الوطنية لصحة المرأة: «هذا العلاج الأول من نوعه لمرض بطانة الرحم... سيعطي النساء سيطرة أكبر على صحتهن من خلال السماح لهن بالحصول على العلاج الذي يحتجن إليه في راحة منازلهن، من دون الحاجة إلى حضور مواعيد منتظمة».