«علاج جيني» جديد لعلاج العمى الوراثي

العلاج التجريبي يهدف إلى تزويد الأطفال والبالغين بنسخة صحية من الجين الذي يفتقرون إليه (رويترز)

من المقرر أن يبدأ المرضى في التسجيل بالدراسة الأولى لاختبار تقنية تحرير الجينات المعروفة باسم «كريسبر» داخل الجسم؛ في محاولة لعلاج شكل وراثي من العمى، بحسب تقرير لمجلة «التايم» الأميركية.
والأشخاص المصابون بالمرض لديهم عيون طبيعية، لكنهم يفتقرون إلى جين يحول الضوء إلى إشارات للدماغ كي يتمكنوا من رؤية ما حولهم بشكل طبيعي.
ويهدف العلاج التجريبي إلى تزويد الأطفال والبالغين بنسخة صحية من الجين الذي يفتقرون إليه، وذلك باستخدام أداة تقطع أو «تحرر» الحمض النووي في مكان محدد. والغرض منه هو العلاج لمرة واحدة، أي تغيير دائم للحمض النووي للشخص.
وستقوم شركتان، هما «إديتاس ماديسين» و«أليرغان» باختبار هذه التجربة على ما يصل إلى 18 شخصاً في جميع أنحاء الولايات المتحدة، وبخاصة داخل مستشفى ماساتشوستس للعيون والأذن في بوسطن، وذلك بدءاً من هذا الخريف.
ويختلف هذا التحرير الجيني للأشخاص بعد الولادة عن العمل المثير للجدل الذي قام به عالم صيني العام الماضي، حيث قام بتغيير الحمض النووي للأجنة عند الحمل بطريقة يمكن أن تنقل صفات وراثية معينة إلى الأجيال المقبلة.
وأكد التقرير، أن تغييرات الحمض النووي في البالغين، التي تهدف الدراسة الجديدة إلى إجرائها، لن تكون وراثية، أي لن تنتقل إلى أبنائهم في المستقبل. وحازت تقنية «كريسبر» إعجاب العلماء؛ لأنها طريقة بسيطة تستخدم لتحرير الجينات، على الرغم من أنها جديدة لدرجة أن مخاطرها غير معروفة تماماً. لكن يعتقد الباحثون أن لديها إمكانات كبيرة لعلاج الكثير من الأمراض التي تسببها عيوب الجينات.
وهذه الدراسة موجهة للأشخاص الذين لديهم أحد أشكال مرض «ليبر» الخلقي، وهو السبب الأكثر شيوعاً لعمى الأطفال الوراثي، والذي يحدث في نحو 2 إلى 3 من كل 100 ألف ولادة.