علاج جيني واعد لمرض نزف الدم الوراثي

أعلن أطباء بريطانيون أنهم طوّروا علاجاً جينياً واعداً لمرض «الهيموفيليا إيه» (نزف الدم)، وهو داء وراثي ينتقل بواسطة الكروموسوم «إكس» ويصيب الأبناء الذكور أكثر من الإناث.
ويعاني الأشخاص الذين يولدون بالمرض من عيب جيني لا يتيح لأجسامهم إنتاج بروتين مهم لإيقاف النزف، يطلق عليه عامل التخثر 8 (العامل الثامن). ولذا فإن أي جرح بسيط يتسبب باستمرار نزف الدم، كما أن المشي البسيط قد يؤدي إلى حدوث نزف من المفاصل.
وخضع 13 من المصابين للعلاج الجيني في مؤسسة بارتس الصحية التابعة لخدمات الصحة الوطنية البريطانية، نجح 11 منهم في إنتاج مستويات قريبة من المستويات الطبيعية للبروتين المفقود. وقال جايك عمر وهو شاب مصاب من المشاركين في التجارب إنه يشعر كأنه يملك جسما جديدا.
ووظف العلماء فيروسا مهندسا جينيا يحتوي على تعليمات لإنتاج العامل الثامن الذي يفتقده المرضى.
ويوجه الفيروس تعليماته إلى الكبد لإنتاج عامل التخثر. ولم تظهر الجرعات الصغيرة من هذا العلاج الجيني أي تأثير يذكر، إلا أن إعطاء جرعات عالية منها أدى إلى تخلي 11 مريضا عن أدويتهم بعد إنتاج أجسامهم للعامل الثامن.