أول عملية «قص جيني» داخل جسم إنسان

طُبقت على مريض في كاليفورنيا لعلاجه من مرض مدمر

برايان مادوكس يتلقى العلاج الجيني في مستشفى بينيوف للأطفال في أوكلاند بولاية كاليفورنيا (أ.ب)

تمكن علماء أميركيون من إجراء أول عملية «قص جيني» داخل جسم الإنسان، علما بأن هذه الطريقة كانت تنفذ في السابق على الخلايا الحية داخل المختبرات ثم إدخالها مجدداً في جسم المريض.
ونفذ الباحثون تجربتهم، يوم الاثنين الماضي، في أوكلاند بولاية كاليفورنيا على المريض برايان مادوكس (44 عاماً) بعد أن تسلَّم عبر حقن في الوريد مليارات من نسخ جين سليم، إضافة إلى وسيلة جينية لتنفيذ عملية القص في نقطة محددة داخل الحمض النووي. وقال مادوكس الذي يعاني من مرض في الأيض (التمثيل الغذائي) يسمى «مرض هانتر» إنه «راغب في تحمل الخطر... وآمل في أن يساعدني (العلاج) ويساعد الآخرين».
و«مرض هانتر» أو «متلازمة هانتر»، اضطراب جيني نادر يحدث عندما يكون إنزيم جسمك مفقوداً أو به خلل. ولأن الجسم ليس لديه إمدادات كافية من الإنزيم الذي يكسر جزيئات معقدة معينة، فإن ذلك يؤدي إلى بناء الجزيئات بكميات ضارة في بعض الخلايا والأنسجة. ويقود هذا الحشد الذي يحدث في «متلازمة هانتر» في نهاية المطاف إلى ضرر تدريجي يؤثر على المظهر، والنمو العقلي. ويظهر المرض في أطفال لا تتجاوز أعمارهم السنتين، ويحدث في الذكور. ولا يوجد حول العالم سوى 10 آلاف مصاب بمثل أمراض الأيض هذه؛ لأن المصابين يتوفون في ريعان فتوتهم، إلا أن أمثال المريض مادوكس المصابين بمتلازمة «هانتر» يفتقرون إلى جين يصنع إنزيماً مهمته تكسير بعض أنواع الكربوهيدرات. ولذا تتراكم هذه المواد داخل الخلايا مسببة مضاعفات مدمرة في كل الجسم.
وقال العلماء إن أولى الإشارات على نجاح الطريقة ستظهر خلال شهر. وإذا تكللت التجربة بالنجاح، فإنها ستدفع بعمليات العلاج الجيني إلى الأمام بقوة، لأن الأطباء متخوفون من نتائج التدخل الجيني على سلامة الأجيال اللاحقة.
...المزيد