اعتماد أول عقار لتأخير ظهور مرض السكري من النوع الأول

يبطئ هجوم الجسم على الخلايا المنتجة للإنسولين

وافقت إدارة الغذاء والدواء الأميركية الخريف الماضي، للمرة الأولى، على أول عقار يمكن أن يؤخر ظهور مرض السكري من النوع الأول. يعتبر يوم هذا حدثا فاصلا لاعتماد العلاج بـ«تبليزوماب» (Teplizumab) وهو جسم مضاد أحادي النسيلة (a monoclonal antibody) يتم إعطاؤه من خلال التسريب في الوريد.

عقار واعد
أظهر حقن هذا العقار، في التجارب السريرية، أنه يؤخر ظهور داء السكري من النوع الأول، المعتمد على الإنسولين لفئة من المرضى الذين يعانون من علامات الأجسام المضادة الذاتية (autoantibodies) ذات المخاطر المبكرة، لمدة أكثر من عامين مع الأمل في أن يتأخر ظهوره لدى البعض لفترة أطول.
وتمت الموافقة على تبليزوماب (Teplizumab) في17 نوفمبر (تشرين الثاني) الماضي لتأخير ظهور المرحلة الثالثة ذات الأعراض (Symptomatic) من داء السكري من النوع 1 لدى البالغين والأطفال الذين تتراوح أعمارهم بين 8 سنوات وما فوق والذين يعانون حالياً من المرحلة الثانية (Presymptomatic) من داء السكري من النوع 1. ويعتقد أن الدواء يبطئ هجوم الجسم على الخلايا المنتجة للإنسولين وبالتالي يمنح الأشخاص مزيداً من الوقت قبل أن يصبحوا معتمدين على الإنسولين الخارجي.
إلا أن دواء «تبليزوماب» لا يناسب الأشخاص المصابين بداء السكري من النوع 1 المعتمد على الإنسولين، أو مرضى ما قبل الإصابة بداء السكري من النوع 2 (pre - Type 2 diabetics)، أو المرضى المصابين بداء السكري من النوع 2.
علق على ذلك مدير مركز السكري بجامعة كاليفورنيا سان فرانسيسكو الدكتور مارك أندرسون (Dr. Mark S. Anderson) بأن موافقة إدارة الغذاء والدواء (FDA) تعد لحظة فاصلة في علاج مرض السكري من النوع الأول والوقاية منه، فحتى الآن، يعتبر استخدام حقن الإنسولين مدى الحياة هو العلاج الحقيقي الوحيد لمرضى السكري من النوع الأول. يستهدف العلاج الجديد ويساعد على وقف عملية المناعة الذاتية التي تؤدي إلى فقدان الإنسولين.
أما الدكتور جون شاريتس (Dr. John Sharretts)، مدير قسم السكري واضطرابات الدهون والسمنة في مركز تقييم الأدوية التابع لإدارة الغذاء والدواء (FDA) فعلق قائلا إن موافقة الإدارة على هذا العلاج تضيف خياراً علاجياً جديداً، من الدرجة الأولى، ومهماً لبعض المرضى المعرضين للخطر، لما لهذا الدواء من إمكانية لتأخير التشخيص السريري لمرض السكري من النوع الأول مما سوف يوفر للمرضى شهوراً إلى سنوات من حياتهم دون أعباء المرض.

مراحل السكري المبكرة
داء السكري من النوع الأول هو حالة مناعية ذاتية مزمنة لا ينتج فيها البنكرياس الإنسولين، وهو الهرمون الحيوي المسؤول عن التحكم في كمية الغلوكوز في مجرى الدم في الجسم. يعاني الأشخاص المصابون بداء السكري من النوع الأول من زيادة نسبة الغلوكوز التي تتطلب أخذ حقن الإنسولين أو ارتداء مضخة الإنسولين للبقاء على قيد الحياة.
يمكن للأشخاص الذين لديهم تاريخ عائلي للإصابة بمرض السكري من النوع الأول أو القلقين بشأن الإصابة بهذا الاضطراب إجراء فحص دم داخل مختبر يمكنه اكتشاف الأجسام المضادة الذاتية (autoantibodies). أظهرت الدراسات أن 75 في المائة من الأشخاص الذين يعانون من هذه العلامات التشخيصية عادة ما يعتمدون على الإنسولين في غضون خمس سنوات وما يقرب من 100 في المائة في مرحلة ما من حياتهم.
لداء السكري من النوع الأول ثلاث مراحل مبكرة، هي:
- المرحلة 1: المناعة الذاتية/ سكر الدم طبيعي (Normoglycemia)/ مرض السكري من النوع 1 ما قبل ظهور الأعراض (Presymptomatic).
- المرحلة 2: المناعة الذاتية/ عسر وخلل السكر في الدم (Dysglycemia)/ السكري من النوع الأول ما قبل ظهور الأعراض (Presymptomatic).
- المرحلة 3: المناعة الذاتية/ عسر وخلل السكر في الدم (Dysglycemia)/ داء السكري من النوع الأول المصحوب بالأعراض (Symptomatic).
في عام 2019، تم تشخيص مرض السكري عند ما يقدر بنحو 28.7 مليون شخص من جميع الأعمار في جميع أنحاء الولايات المتحدة (8.7 في المائة من عدد السكان)، كان من بينهم حوالي 1.6 مليون بالغ في سن 20 وما فوق قد أبلغوا عن إصابتهم بداء السكري من النوع الأول واستخدامهم الإنسولين. يتم تشخيص حوالي 64000 شخص بمرض السكري من النوع 1 المعتمد على الإنسولين في جميع أنحاء البلاد كل عام، وفقاً للمراكز الأميركية لمكافحة الأمراض والوقاية منها (CDC).

أهمية الإنسولين
الإنسولين هرمون متعدد الببتيد تفرزه بشكل أساسي خلايا في جزر لانجرهانز في البنكرياس. ويتم التنسيق بين هذا الهرمون مع الغلوكاجون لتعديل مستويات السكر في الدم. يعمل الإنسولين عبر مسار البناء (anabolic)، بينما يؤدي الغلوكاجون وظائف الهدم (catabolic). ينظم الإنسولين مستويات الغلوكوز في مجرى الدم ويحفز تخزين الغلوكوز في الكبد والعضلات والأنسجة الدهنية، ما يؤدي إلى زيادة الوزن بشكل عام.
حتى الآن، تركز الدراسات والأبحاث على دور الإنسولين في ظهور وتطور الحالات المرضية والأمراض المزمنة، مثل مرض السكري. تشير أدبيات البحث العلمي إلى أن نقص الإنسولين يجعل من المستحيل على الخلايا استخدام الغلوكوز كمصدر للطاقة؛ وبالتالي، فإن تركيزات عالية من الغلوكوز في مجرى الدم تؤدي إلى حالة تعرف باسم ارتفاع السكر في الدم. ويؤدي ارتفاع السكر في الدم لفترات طويلة إلى داء السكري ويمكن أن يسبب مضاعفات صحية مثل تلف الجهاز العصبي وخلل في العين والكلى. وبالمثل، فإن عدم قدرة الخلية على استخدام الغلوكوز كمصدر للطاقة الناتج عن نقص الإنسولين يمكن أن يؤدي إلى الاعتماد على مخازن الدهون كمصدر وحيد للطاقة. قد يؤدي الاعتماد المستمر على الدهون إلى إطلاق الكيتونات في مجرى الدم ويؤدي إلى حالة مزمنة من الحماض الكيتوني.
بالإضافة إلى دوره في مرض السكري، تشير الأدبيات الحديثة إلى أن الإنسولين يعمل على عدة أعضاء رئيسية في الجسم، بما في ذلك الدماغ والقلب والكلى والعظام والجلد وبصيلات الشعر، لأداء أدوار فسيولوجية مهمة.
يساعد الإنسولين في تكوين العظام ويخفف الالتهابات المرتبطة بهشاشة العظام، ويعمل على الجهاز العصبي المركزي، ويؤدي وظائف مؤيدة ومضادة لتصلب الشرايين في نظام الأوعية الدموية.
أدت التطورات الحديثة في أبحاث الإنسولين إلى استخدام علاجات تستهدف إشارات الإنسولين ومنشطات إشارات الإنسولين كإجراءات وقائية ضد العديد من الأمراض.
أشارت الدراسات السريرية والمخبرية إلى أن الميتفورمين، وهو منشط لمستقبلات الإنسولين، له خصائص تحمي الكلى من الأمراض. وبالمثل، فإن السلفونيل يوريا، من خلال أنشطتها في تعزيز إفراز الإنسولين من خلال تأثيرها على خلايا البنكرياس، تزيد إفراز الإنسولين.
تشمل الأشكال المتوفرة حالياً من الإنسولين مخاليط الإنسولين والإنسولين المركز والإنسولين مع طرق بديلة للإعطاء، مما يوفر العديد من الخيارات للأشخاص المصابين بداء السكري. الإنسولين الخارجي متوفر الآن في شكل سريع المفعول، قصير المفعول، متوسط المفعول، طويل المفعول.

تقنين الإنسولين
الإنسولين هو الهرمون الذي ينقذ حياة العديد من مرضى السكري، لكن أسعاره في ارتفاع مستمر والتغطية التأمينية غير الكافية قد تعوق الحصول عليه.
وقد أجرى باحثون في كلية الطب بجامعة هارفارد، وكلية هانتر بجامعة مدينة نيويورك، ومنظمة الدفاع عن المستهلك الأميركية، دراسة جديدة تحليلية استطلاعية حول مدى انتشار تقنين الإنسولين بين المرضى المحتاجين للعلاج بالإنسولين من خلال مقابلة الصحة الوطنية لعام 2021 لمراكز السيطرة على الأمراض والوقاية منها، نشرت في 17 أكتوبر (تشرين الأول) 2022 في دورية الطب الباطني Annals of Internal Medicine. وأظهرت الدراسة أن ما يقرب من 30 في المائة من الأميركيين الذين يعانون من مرض السكري غير المؤمن عليهم قد يقننون الإنسولين لتوفير المال. شارك في الدراسة 982 مستخدماً للإنسولين ممن يعانون من مرض السكري، ويمثلون 1.4 مليون بالغ مصاب بداء السكري من النوع 1، و5.8 مليون مصاب بداء السكري من النوع 2، و0.4 مليون مصاب بنوع آخر أو غير معروف من داء السكري.
تم توجيه السؤال لمستخدمي الإنسولين البالغين عما إذا كانوا، خلال الـ12 شهراً الماضية، قد «تخطوا جرعات الإنسولين»، أو «أخذوا كمية أقل من الإنسولين»، أو «تأخروا في شراء الإنسولين» لتوفير المال. تم اعتبار أي رد إيجابي مشيرا إلى «تقنين». وتم تقدير انتشار التقنين حسب نوع السكري (النوع 1. النوع 2، أو نوع آخر أو غير معروف) وتم الأخذ في الاعتبار الخصائص الاجتماعية الديموغرافية كالعمر، الجنس، الدخل، التعليم، العرق، الحالة الصحية، والتأمين (خاص، أو طبي، أو رعاية طبية، أو غير مؤمن عليه).
بشكل عام، وجد الباحثون أن 16.5 في المائة من البالغين المصابين بداء السكري الذين يستخدمون الإنسولين - حوالي 1.3 مليون أميركي - يقننون الإنسولين إما عن طريق تخطي الجرعات أو أخذ جرعات أقل أو تأخير شرائه لتوفير المال.
ووجدت الدراسة أن معدلات تقنين الإنسولين كانت الأعلى بين أولئك الذين ليس لديهم تأمين صحي ونسبتهم بلغت 29.2 في المائة. أما الذين لديهم تأمين، فقد كانت نسبة التقينين بينهم ما يقرب من 19 في المائة.
كان التقنين أقل بين أولئك الذين لديهم تغطية عامة للتأمين Medicare (13.5 في المائة)، وأولئك الذين تتراوح أعمارهم بين 65 وما فوق وهم مؤهلون لحد كبير للحصول على العناية الطبية فكان التقنين بينهم (11.2 في المائة).
وجد الباحثون أن تقنين الإنسولين أكثر شيوعاً بين الأميركيين السود (23.2 في المائة) من البيض والإسبان (16 في المائة)، وكذلك بين مستخدمي الإنسولين متوسطي الدخل (19.8 في المائة) عن ذوي الدخل المرتفع (10.8 في المائة) وذوي الدخل المنخفض. (14.6 في المائة).
وكان قد وجد في أبحاث سابقة أن عدم الالتزام بالإنسولين يمكن أن تكون له عواقب سلبية خطيرة على صحة وحياة هؤلاء المرضى.
وتعزى ظاهرة تقنين الإنسولين بين الأميركيين المصابين بالسكري إلى ارتفاع تكاليف الإنسولين التي يمكن أن تصل إلى ما لا يقل عن 1000 دولار شهرياً.
يقول المؤلف الرئيسي للدراسة الدكتور آدم جافني (Adam Gaffney)، طبيب أمراض الرئة والرعاية الحرجة في كلية الطب بجامعة هارفارد وكلية كمبردج، إن تقنين الإنسولين يمكن أن يعرض الأشخاص لخطر الإصابة بمضاعفات خطيرة وحتى مميتة، وأكد على أن هناك حاجة ماسة إلى حصول الجميع على الإنسولين، دون حواجز التكلفة.
ويعاني أكثر من 37 مليون أميركي من مرض السكري، وفقاً لجمعية السكري الأميركية. من بينهم 8.4 مليون يستخدمون الإنسولين، وهو ما يكلف 10 مرات أكثر في الولايات المتحدة من أي مكان آخر في العالم، وفقاً للجمعية.
*استشاري طب المجتمع