علاج محتمل للتصلب الجانبي الضموري الوراثي

الفيزيائي الراحل "ستيفن هوكينج" أشهر المصابين بالتصلب الجانبي الضموري (رويترز)

صوتت لجنة من مستشاري الصحة الفيدراليين بأميركا الأربعاء للتوصية بالموافقة على عقار تجريبي لعلاج مرض التصلب الجانبي الضموري، وهو تحول ملحوظ باتجاه الموافقة على هذا الدواء الذي أثار الكثير من الجدل، والذي سبق رفضته المجموعة نفسها في وقت سابق من هذا العام.
والتصلب الجانبي أو مرض "لو غريغ"، هو مرض ضُموري نادر يهاجم خلايا الأعصاب المسؤولة عن الحركة والكلام والبلع، ويتطور تدريجيا ويؤدي لضعف العضلات والشلل، وقد يقود صاحبه في النهاية إلى الموت، وهناك نوعان منه، أحدهما مجهول السبب، والثاني ينجم عن خلل في الجينات، ويعد الفيزيائي البريطاني الراحل "ستيفن هوكينج" أحد ألمع العقول في مجال الفيزياء المعاصرة، من أشهر من أصيبوا بالمرض.
ووافقت إدارة الغذاء والدواء الأميركية على علاجين فقط للمرض، غير أن الخبراء والمرضى وأسرهم، والذين ضغطوا بإتجاه الموافقة على الدواء الجديد، واسمه AMX0035 "، يرون أنه يعطي نتائج أفضل في اتجاه إطالة عمر المرضى.
واحتشد مرضى التصلب الجانبي الضموري وعائلاتهم وراء العقار الجديد، وأطلقوا حملة ضغط قوية وجندوا أعضاء بالكونغرس لدفع إدارة الأغذية والعقاقير لمنح الموافقة.
وصوّت أغلب مستشاري إدارة الغذاء والدواء على أن البيانات الواردة من شركة "أميليكس" المنتجة للعقار تستدعي الموافقة، على الرغم من ساعات من الجدل حول قوة وموثوقية الدراسة التي أجرتها الشركة.
ولا يُطلب من إدارة الغذاء والدواء الأميركية اتباع نصيحة المجموعة الاستشارية، لكن توصيتها الإيجابية تشير إلى احتمال الموافقة في وقت لاحق من هذا الشهر، كما يقول تقرير نشرته وكالة أسوشيتد برس الخميس.
وعلى الرغم من المراجعة السلبية التي نشرها علماء داخل إدارة الغذاء والدواء قبل اجتماع اللجنة الاستشارية الخارجية ، فإن غالبية أعضاء اللجنة الخارجية يرون أن "أميليكس" قدمت أدلة كافية تشير إلى أن الدواء يساعد المرضى على العيش لفترة أطول.
وفي خطوة غير معتادة للغاية، قال الدكتور بيلي دن، رئيس مراجعة علم الأعصاب في إدارة الغذاء والدواء، أن الوكالة قد تكون أكثر استعدادا للموافقة على الدواء إذا التزمت الشركة بسحب أدويتها إذا فشلت تجربة الـ ( 600 مريض) الجارية حاليا في إظهار فائدة، ثم دعا مؤسسي الشركة إلى الالتزام علنا بهذه الخطوة، وهو ما دعا جاستن كلي، الرئيس التنفيذي المشارك للشركة للقول إنهم سيسحبون العقار طواعية إذا لم تثبت التجربة فعاليته.
ودواء " AMX0035 "، هو عبارة عن مسحوق يجمع بين دوائين أقدم، أحدهما وصفة طبية لاضطرابات الكبد، والثاني مكمل غذائي يستخدم في الطب الصيني التقليدي.