وُصف بـ«المعجزة»... علاج «تحويلي» جديد يحارب الهيموفيليا

إليوت ماسون كان جزءاً من التجربة التي اختبرت العلاج (بي بي سي)

قال أطباء بريطانيون إن العلاج «التحويلي» الجديد تمكّن من شفاء الأشخاص المصابين بالناعور «بي» أو ما يعرف بالهيموفيليا. ويصحح العلاج عيباً جينياً يجعل دم الناس يكافح من أجل التجلط ووقف النزيف، وفقاً لهيئة الإذاعة البريطانية «بي بي سي».
يقول إليوت ماسون، الذي كان جزءاً من التجربة التي اختبرت العلاج، أن حياته أصبحت الآن «طبيعية تماماً». ويوضح الفريق الطبي أن غالبية البالغين المصابين بالهيموفيليا يمكن علاجهم في السنوات الثلاث المقبلة.
منذ اليوم الذي ولد فيه إليوت، لم يكن قادراً على إنتاج ما يكفي من بروتين مهم يسمى عامل التخثر التاسع. عندما تجرح نفسك، فإن عامل التخثر هذا هو أحد البروتينات التي توقف النزيف.
كان ذلك يعني أن إليوت نشأ «قلقاً من التعرض للأذى». والرياضة التي أراد أن يلعبها - الرغبي - كانت محظورة تماماً عليه. ويتابع: «لم تعجبني حقيقة أنني كنت مختلفاً وغير قادر على القيام بالأشياء».
في وقت من الأوقات، كان إليوت يتناول الحقن كل يوم لمنع حدوث نزيف مميت.
لكنه نجح في البقاء بصحة جيدة، على عكس كثيرين آخرين مصابين بالهيموفيليا الذين يتعرضون لأضرار بالغة في مفاصلهم من النزيف.
تقول البروفسورة براتيما شوداري، من مستشفى رويال فري وكلية لندن الجامعية: «لدينا الكثير من المرضى الصغار الذين يعانون من آلام مبرحة ولا يوجد ما يمكننا فعله لعكس تلف المفاصل».
* العلاج الجيني
تم إعطاء إليوت فيروس مليئاً بالتعليمات الخاصة بتصنيع العامل المفقود. يعمل الفيروس مثل ساعي البريد المجهري الذي يسلم المخططات إلى الكبد، والذي يبدأ بعد ذلك في إنتاج بروتين التخثر.
لقد كانت التجربة عبارة عن حقنة لمرة واحدة استغرقت نحو ساعة لدخول جسم إليوت. ويتذكر أنه «اندهش» لرؤية كمية العامل هذا في دمه تنتقل من 1 في المائة فقط إلى المستوى الطبيعي.
أظهرت النتائج، التي نشرت في مجلة «نيو إنغلاند» الطبية، أن تسعة من كل عشرة مرضى خضعوا للعلاج لم يعودوا بحاجة إلى حقن عامل التخثر التاسع.
يقول إليوت، الذي يعيش الآن في لندن: «لم أتلق أي دواء منذ أن تلقيت علاجي... إنه معجزة حقاً، حسناً إنه علم، لكنه يبدو معجزة بالنسبة لي».
https://twitter.com/NEJM/status/1549869264118726659?s=20&t=DZ2dZhTezqs1T2ZWnAR4rQ
* «متحمسون جداً»
قالت البروفسور شوداري: «نحن متحمسون للغاية للنتائج». وتابعت أنه كان هناك «تأثير تحويلي» بعد نحو عام من العلاج، عندما أدرك الناس فجأة: «لا داعي للقلق بشأن الهيموفيليا لدي على الإطلاق».
هذه التجربة هي فقط الأحدث في سلسلة من الاختراقات في علاج كل من الهيموفيليا «إيه» و«بي».