رضيع بريطاني أول من يُعالج بعقار يطيل حياة المصابين بضمور عضلات العمود الفقري

أصبح طفل يبلغ من العمر خمسة أشهر أول مريض في إنجلترا يعالج بعقار يحتمل أن يطيل حياة الأطفال المصابين بضمور عضلي في العمود الفقري، وذلك من خلال برنامج «هيئة الخدمات الصحية الوطنية»، وفق «الغارديان» البريطانية.
تلقى آرثر مورغان، الذي شُخصت حالته في وقت سابق من الشهر الحالي، العلاج الجيني لمرة واحدة في مستشفى الأطفال في إيفلينا لندن في 25 مايو (أيار).
حتى ما قبل عامين، لم تكن هناك خيارات علاجية متاحة للأطفال المصابين بضمور العضلات الشوكي (SMA) الذي يعد السبب الجيني الرئيسي لوفاة الأطفال.
لكن يمكن للأطفال أن يتمتعوا بالقدرة على الجلوس والزحف والمشي بعد علاجهم بالعلاج الجيني الأميركي «زلوغنسما»، الذي أطلق عليه أغلى عقار في العالم.
وقد وُفر العقار الذي يبلغ سعره 1.79 مليون جنيه إسترليني للجرعة الواحدة، من خلال برنامج «هيئة الخدمات الصحية الوطنية»، بعد أن أبرم البرنامج صفقة مع الشركة المصنعة «نوفارتيس جين ثيرابيس» في مارس (آذار).
الجدير بالذكر أن الطفل آرثر الذي ولد قبل موعده بستة أسابيع في ديسمبر (كانون الأول)، خضع للعلاج الجيني الأسبوع الماضي بعد تشخيص إصابته بضمور العضلات الشوكي قبل أقل من ثلاثة أسابيع.
وأفاد والده، ريس مورغان (31 عاماً): «عندما اكتشفنا أن آرثر سيحصل على العلاج، وسيكون المريض الأول، لم أتمالك نفسي من الفرحة». أضاف: «لقد كان الهلع في أشده قبل أسابيع، وكنا قلقين من قدرته على التكيف بعد أن علمنا بحالته وما قد يعنيه ذلك بالنسبة له ولعائلتنا. ما زلنا لا نعرف ما الذي يخبئه المستقبل، لكن هذا يمنح آرثر أفضل فرصة لمستقبل أفضل».
يعاني الأطفال الذين يولدون بهذا النوع من «ضمور العضلات الشوكي» (SMA1) - الأكثر شيوعاً لهذه الحالة - من ضعف عضلي تدريجي وفقدان الحركة وصعوبة في التنفس، ويبلغ متوسط العمر المتوقع عامين فقط.
وجدت الدراسات أن علاجاً واحداً باستخدام «زلوغنسما» قد ساعد الأطفال المصابين بالضمور العضلي الشوكي على الجلوس والزحف والمشي، كما منعهم من الاضطرار إلى وضع جهاز التنفس الصناعي.
في هذا الصدد، قالت الدكتورة إليزابيث رايج، استشارية طب أعصاب الأطفال في «إيفلينا لندن»، إن «هذا العلاج سيجلب الأمل للعائلات المتضررة من ضمور العضلات الشوكي بعد أن قاتلوا بشجاعة في مواجهته».
وذكر السير سيمون ستيفنز، الرئيس التنفيذي لهيئة الخدمات الصحية الوطنية، «إنه لأمر رائع أن هذا العلاج الثوري بات متاحاً الآن للأطفال الرضع مثل آرثر من خلال الهيئة».