تصميم عقار طبي خصيصاً لعلاج فتاة مصابة بمرض في الدماغ

ميلا ماكوفيتش تظهر تحسناً بعد تلقيها دواءً مصممًا خصيصاً لحالتها الطبية (ساينس ماغ)

بعد نجاحهم الباهر في علاج فتاة صغيرة باستخدام عقار مصمم خصيصاً لمواجهة طفرة جينية كانت قد سببت لها مرضاً هدد بموتها في المخ، وضع الباحثون الذين صمموا الاستراتيجية المبتكرة هذا الأسبوع معايير لمساعدة المزيد من الأطفال المرضى.
لكن إدارة الغذاء والدواء الأميركية تحذر من ضرورة النظر في مثل هذه العلاجات المتخصصة بحالات دقيقة ومعينة، وتقييمها بعناية قبل المضي قدماً، ويرجع ذلك جزئياً إلى أن الآباء اليائسين قد يرون في بعض الأحيان تحسنات من علاجات غير حقيقية، بحسب تقرير نشره موقع مجلة «ساينس ماغ».
وفي أوائل عام 2017، اكتشف الأطباء حالة ميلا ماكوفيتش، البالغة من العمر 6 سنوات، التي كانت تعاني من مرض اسمه «باتن»، يدمر خلايا الدماغ، ويؤدي إلى الوفاة الباكرة، وعرض الدكتور تيموثي يو من مستشفى بوسطن للأطفال وزملاؤه المساعدة. وسرعان ما قام الأطباء بتصميم وتصنيع حبل من الحمض النووي الريبي (آر إن إيه) يهدف إلى إخفاء طفرة في جين يسمى «سي إل إن 7»، ما تسبب بمرور الوقت في تراكم الأوساخ في خلايا مخ ميلا، الأمر الذي يؤدي إلى الوفاة عادة في نهاية الأمر.
وأظهر الأطباء أولاً أن الدواء المحتمل، الذي أطلقوا عليه اسم «مايلاسين»، يمكن أن يصحح عيب جين «سي إل إن 7» في الخلايا المأخوذة من جلدها.
وبموافقة إدارة الغذاء والدواء الأميركية، بدأ العلماء في يناير (كانون الثاني) عام 2018 في ضخ الـ«آر إن إيه» في سائلها الفقري. وسرعان ما رأى الفريق تحسينات في حالة ميلا، حسبما ذكر يو في اجتماع عقده قبل عام واحد.
وفي ورقة تصف الحالة في مجلة «نيوإنجلند» الطبية، أفاد فريق يو بأنه رغم أن حجم دماغ ميلا استمر في التقلص منذ بدء العلاج، فإن نوباتها ما زال يمكن السيطرة عليها، واستقرت أو تحسنت درجاتها في الاختبارات العصبية.
وتعد حالة ميلا على نطاق واسع نموذجاً ممكناً لعلاج الأفراد الآخرين الذين يعانون من طفرات مرضية معينة باستخدام عقاقير تطوَر خصيصاً لهؤلاء المرضى. ويقدر يو أن ذلك يمكن أن يشمل 10 في المائة من جميع حالات أمراض الجهاز العصبي المركزي الموروثة.