علم الوراثة يساعد في علاجات محتملة لمتلازمة تململ الساقين

رصد أكثر من 140 موقعاً جديداً للخطر الجيني المسبب لها

علم الوراثة يساعد في علاجات محتملة لمتلازمة تململ الساقين
TT

علم الوراثة يساعد في علاجات محتملة لمتلازمة تململ الساقين

علم الوراثة يساعد في علاجات محتملة لمتلازمة تململ الساقين

اكتشف العلماء أدلة وراثية لسبب متلازمة تململ الساقين، وهي حالة شائعة بين كبار السن. ويمكن أن يساعد هذا الاكتشاف في رصد الأفراد الأكثر عرضة لخطر الإصابة بهذه الحالة، والإشارة إلى الطرق المحتملة لعلاجها.

«الهلوسة اللمسية»

ويمكن أن تسبب متلازمة تململ الساقين (restless leg syndrome) إحساساً مزعجاً بالزحف في الساقين، أو الشعور بأن الجلد «يزحف» وهو أحد الأعراض الجسدية التي تحدث من دون سبب جسدي. ويسمى هذا العرض أيضاً بالهلوسة اللمسية (tactile hallucination) التي يمكن أن تحدث في حالات إصابات الصحة العقلية أو الأمراض العصبية أو انقطاع الطمث. ويمكن أن تكون أيضاً أحد الآثار الجانبية لبعض الأدوية.

وقام الباحثون بتجميع وتحليل البيانات من 3 دراسات على مستوى الجينوم، قارنت الحامض النووي (دي إن إيه) للمرضى بالأشخاص الأصحاء، للبحث عن الاختلافات الأكثر شيوعاً لدى أولئك الذين يعانون من متلازمة تململ الساقين. ومن خلال الجمع بين البيانات تمكن الفريق من إنشاء مجموعة بيانات قوية، تضم أكثر من مائة ألف مريض، وأكثر من 1.5 مليون عنصر تحكم غير متأثر بالمرض. ووجدوا أدلة وراثية تشير إلى سبب المتلازمة.

متلازمة تململ الساقين

وهي عبارة عن أحد اضطرابات النوم العصبية الذي يرتبط بحركة الساقين في أثناء النوم أو الراحة؛ إذ يشعر المرضى بدافع قاهر لتحريك سيقانهم، بالإضافة إلى أحاسيس مزعجة وغير مريحة في الساقين. وعادة ما تحدث الأعراض عندما لا يكون الشخص نشطاً، وغالباً في المساء أو ليلاً. ويمكن أن تبدأ متلازمة تململ الساقين في أي سن، وعادة ما تتفاقم مع تقدم السن، ويمكنها أن تسبب اضطراب النوم، ما يؤثر في الأنشطة اليومية.

وبينما يعاني منها بعض الأشخاص كل يوم، فقد تحدث أحياناً لدى البعض. ويشير الخبراء إلى أن ما يصل إلى واحد من كل 10 من كبار السن يعاني من الأعراض، وأن نحو 2 إلى 3 في المائة يتأثرون بشدة، ويطلبون المساعدة الطبية؛ لكن لا يُعرف سوى القليل عن أسباب هذه المتلازمة، وهي حالة لا تهدد الحياة. ولكن الحالات الشديدة يمكن أن تعطل النوم أو تسبب الأرق، وتثير القلق والاكتئاب. وغالباً ما يعاني الأشخاص المصابون بمتلازمة تململ الساقين من حالات أخرى، مثل: الاكتئاب أو القلق، واضطرابات القلب والأوعية الدموية، وارتفاع ضغط الدم، والسكري، ولكن السبب لا يزال غير معروف.

المخاطر الجينية

وحددت النتائج التي نشرت في مجلة «نتشر جينتكس» (Nature Genetics) في 5 يونيو (حزيران) 2024 بمشاركة متساوية لكل من باربرا شورميروتشن تشاو، من معهد علم الوراثة البشرية، كلية الطب والصحة جامعة ميونيخ التقنية بألمانيا، وستيفن بيل، من قسم الأورام جامعة كمبريدج بالمملكة المتحدة، أكثر من 140 موقعاً جديداً للخطر الجيني، ليصل العدد الإجمالي إلى 164، بما في ذلك 3 على الكروموسوم «X». وتوفر هذه الزيادة الكبيرة خريطة وراثية أكثر شمولاً للحالة، مما يوفر رؤى مهمة حول مكوناتها الوراثية.

وقد حددت الدراسات السابقة 22 موقع خطر وراثياً -وهي مناطق من الجينوم تحتوي على تغييرات مرتبطة بزيادة خطر الإصابة بالحالة- ولم يجد الباحثون أي اختلافات جينية قوية بين الرجال والنساء، على الرغم من أن الحالة شائعة لدى النساء بمقدار الضعف مقارنة بالرجال، ما يشير إلى أن التفاعل المعقد بين علم الوراثة والبيئة.

التنبؤ وتصنيف المخاطر

يقول الباحثون إنه سيكون من الممكن استخدام المعلومات الأساسية، مثل السن والجنس والعلامات الجينية، لتصنيف الأشخاص الأكثر عرضة للإصابة بمتلازمة تململ الساقين الشديدة بدقة، في 9 حالات من أصل 10.

ولفهم كيفية تأثير المتلازمة على الصحة العامة، استخدم الباحثون تقنية تسمى «العشوائية المندلية» التي تستخدم المعلومات الجينية لفحص العلاقات بين السبب والنتيجة؛ حيث توفر هذه التقنية إطاراً لفهم كيفية انتقال المعلومات الوراثية عبر الأجيال، وكيفية تشكيل أنماط وراثية ملحوظة في الكائنات الحية. وكشفت أن المتلازمة تزيد من خطر الإصابة بمرض السكري. وعلى الرغم من أن مستويات الحديد المنخفضة في الدم يُعتقد أنها تؤدي إلى متلازمة تململ الساقين -لأنها يمكن أن تؤدي إلى انخفاض في الناقل العصبي (الدوبامين)- فإن الباحثين لم يجدوا روابط وراثية قوية لاستقلاب الحديد، ومع ذلك يقولون إنهم لا يستطيعون استبعاده تماماً بوصفه عامل خطر.

مستقبل العلاج والوقاية

> اختلافات جينية: حدد الفريق البحثي اثنين من الاختلافات الجينية التي تتضمن جينات تعرف باسم مستقبلات الغلوتامات 1 و4 (glutamate receptors) التي تعد مهمة لوظيفة الأعصاب والدماغ. ومن المحتمل أن يتم استهدافها بواسطة الأدوية الموجودة، كمضادات الاختلاج، مثل «البيرامبانيل» (perampanel)، و«اللاموترجين» (lamotrigine)، أو استخدامها لتطوير أدوية جديدة. وقد أظهرت التجارب المبكرة بالفعل استجابات إيجابية لهذه الأدوية لدى المرضى الذين يعانون من متلازمة تململ الساقين.

> علاجات موجهة: تمهد الأفكار الجينية المكتسبة من هذه الدراسة الطريق لتحسين استراتيجيات الإدارة والعلاج للمرض؛ إذ إن فهم الأساس الجيني يسمح بتطوير علاجات مستهدفة، وتدابير وقائية محتملة، لتحسين نوعية الحياة للملايين المتضررين من هذه الحالة. وقال المؤلف المشارك الدكتور ستيفن بيل، من خلال فهم الأساس الجيني لمتلازمة تململ الساقين: «نأمل في إيجاد طرق أفضل لإدارتها وعلاجها، مما قد يؤدي إلى تحسين حياة ملايين الأشخاص المتضررين في جميع أنحاء العالم».



جدل أخلاقي حول «تحرير الجينوم البشري» لإنجاب أطفال معدّلين وراثياً

gettyimages
gettyimages
TT

جدل أخلاقي حول «تحرير الجينوم البشري» لإنجاب أطفال معدّلين وراثياً

gettyimages
gettyimages

أثار التغيير الأخير في إرشادات البحث الصحي الوطنية بجنوب أفريقيا الذي صدر في مايو (أيار) 2024 موجة من الجدل الأخلاقي، إذ يبدو أنه يفتح الطريق أمام استخدام تقنية تحرير الجينوم لإنجاب أطفال معدلين وراثياً مما يجعل جنوب أفريقيا أول دولة تتبنى هذ ا التوجه بشكل علني.

القصّ الجيني

ويعود السبب في الخلاف الحاد حول تحرير الجينوم البشري الوراثي (الفصّ الجيني) إلى تأثيراته الاجتماعية وإمكانياته المتعلقة بالانتقاء الجيني، ويعدُّ هذا التوجه مثيراً للاستغراب نظراً للمخاطر العالية التي تحيط بهذه التقنية.

وقد لفتت الانتباه إلى أن جنوب أفريقيا بصدد تسهيل هذا النوع من الأبحاث، كما ذكرت كاتي هاسون المديرة المساعدة في مركز علم الوراثة والمجتمع المشاركة في تأليف مقالة نشرت في 24 أكتوبر (تشرين الأول) 2024 في مجلة The Conversation.

وكان عام 2018 شهد قضية عالم صيني قام بتعديل جينات أطفال باستخدام تقنية «كريسبر» CRISPR لحمايتهم من فيروس نقص المناعة البشرية، مما أثار استنكاراً عالمياً وانتقادات من العلماء والمجتمع الدولي الذين رأوا أن هذا الاستخدام غير مبرر. وانتقد البعض سرية الطريقة، في حين شدد آخرون على ضرورة توفير رقابة عامة صارمة حول هذه التقنية ذات الأثر الاجتماعي الكبير.

معايير جديدة

ومع ذلك يبدو أن جنوب أفريقيا قد عدلت توجيهاتها للأبحاث في الصحة لتشمل معايير محددة لأبحاث تحرير الجينوم الوراثي لكنها تفتقر إلى قواعد صارمة تتعلق بالموافقة المجتمعية رغم أن التوجيهات تنص على ضرورة تبرير البحث من الناحية العلمية والطبية مع وضع ضوابط أخلاقية صارمة وضمان السلامة والفعالية. إلا أن هذه المعايير ما زالت أقل تشدداً من توصيات منظمة الصحة العالمية.

* التوافق مع القانون. وتأتي هذه الخطوة وسط انقسام في القانون بجنوب أفريقيا حيث يحظر قانون الصحة الوطني لعام 2004 التلاعب بالمواد الوراثية في الأجنة لأغراض الاستنساخ البشري. ورغم أن القانون لا يذكر تقنيات تعديل الجينات الحديثة مثل «كريسبر» فإن نصوصه تشمل منع تعديل المادة الوراثية البشرية ما يُلقي بتساؤلات حول التوافق بين القانون والتوجيهات الأخلاقية.

* المخاوف الأخلاقية. ويثير هذا التطور مخاوف واسعة بما في ذلك تأثيرات تقنية كريسبر على النساء والآباء المستقبليين والأطفال والمجتمع والنظام الجيني البشري ككل. وأثيرت تساؤلات حول إمكانية أن تكون جنوب أفريقيا مهيأة لاستقطاب «سياحة علمية»، حيث قد تنجذب مختبرات علمية من دول أخرى للاستفادة من قوانينها الميسرة.

استخدام تقنية «كريسبر»

وفي سابقة هي الأولى من نوعها في العالم وافقت الجهات التنظيمية الطبية في المملكة المتحدة العام الماضي على علاج جيني لاضطرابين في الدم.

ويعد علاج مرض «فقر الدم المنجلي» و«بيتا ثلاسيميا» أول علاج يتم ترخيصه باستخدام أداة تحرير الجينات المعروفة باسم كريسبر. ويعد هذا تقدماً ثورياً لعلاج حالتين وراثيتين في الدم وكلاهما ناتج عن أخطاء في جين الهيموغلوبين، حيث ينتج الأشخاص المصابون بمرض فقر الدم المنجلي خلايا دم حمراء ذات شكل غير عادي يمكن أن تسبب مشكلات لأنها لا تعيش طويلاً مثل خلايا الدم السليمة، ويمكن أن تسد الأوعية الدموية مما يسبب الألم والالتهابات التي تهدد الحياة.

وفي حالة المصابين ببيتا ثلاسيميا فإنهم لا ينتجون ما يكفي من الهيموغلوبين الذي تستخدمه خلايا الدم الحمراء لحمل الأكسجين في جميع أنحاء الجسم، وغالباً ما يحتاج مرضى بيتا ثلاسيميا إلى نقل دم كل بضعة أسابيع طوال حياتهم

علاج واعد لاضطرابات الدم

الموافقة عليه أخيراً في المملكة المتحدة على تحرير الجينات باستخدام طريقة مطورة من تقنية «كريسبر - كاس 9» CRISPR - Cas 9 لعلاج مرض فقر الدم المنجلي ومرض بيتا ثلاسيميا، من خلال تعديل الحمض النووي «دي إن إيه» بدقة حيث يتم أخذ الخلايا الجذعية من نخاع العظم وهي الخلايا المكونة للدم في الجسم من دم المريض.

ويتم تحرير الجينات باستخدام مقصات «كريسبر» الجزيئية بإجراء قطع دقيقة في الحمض النووي لهذه الخلايا المستخرجة واستهداف الجين المعيب المسؤول عن إنتاج الهيموغلوبين المعيب. ويؤدي هذا إلى تعطيل «الجين - المشكلة» وإزالة مصدر الاضطراب بشكل فعال ثم يعاد إدخال الخلايا المعدلة إلى مجرى دم المريض. ومع اندماج هذه الخلايا الجذعية المعدلة في نخاع العظم تبدأ في إنتاج خلايا الدم الحمراء الصحية القادرة على العمل بشكل طبيعي حيث يصبح الجسم الآن قادراً على توليد الهيموغلوبين المناسب.

وقد أظهرت هذه العملية نتائج واعدة في التجارب السريرية فقد تم تخفيف الألم الشديد لدى جميع مرضى فقر الدم المنجلي تقريباً (28 من 29 مريضاً) ولم يعد 93 في المائة من مرضى ثلاسيميا بيتا (39 من 42 مريضاً) بحاجة إلى نقل الدم لمدة عام على الأقل. ويشعر الخبراء بالتفاؤل بأن هذا قد يوفرعلاجاً طويل الأمد وربما مدى الحياة.

ويقود البروفسور جوسو دي لا فوينتي من مؤسسة إمبريال كوليدج للرعاية الصحية التابعة لهيئة الخدمات الصحية الوطنية، التجارب في المملكة المتحدة لهذا العلاج لكل من البالغين والأطفال، ويصفه بأنه اختراق تحويلي مع وجود نحو 15 ألف شخص في المملكة المتحدة مصابين بمرض فقر الدم المنجلي ونحو ألف مصابين بالثلاسيميا، إذ يمكن أن يحسن «كاسجيفي» نوعية الحياة بشكل كبير، وخاصة بالنسبة لأولئك الذين يواجهون نطاق علاج محدود.

وتُعد «كريسبر - كاس 9» واحدة من الابتكارات الرائدة التي أحدثت تحولاً في الأبحاث الطبية والأدوية رغم أن استخدامها يثير جدلاً أخلاقياً، نظراً لاحتمالية تأثير تعديل الجينات على الأجيال المقبلة. وقد مُنحت جائزة نوبل في الكيمياء لعام 2020 لجنيفر دودنا وإيمانويل شاربنتييه لمساهمتهما الأساسية في اكتشاف طريقة فعالة لتحرير الجينات، أي التدخل الدقيق الذي يسمح بإدخال التعديلات المطلوبة داخل الحمض النووي بطريقة بسيطة بكفاءة وسريعة واقتصادية.