علاج جيني واعد لـ3 أمراض عيون «خطيرة»

غراف يوضح آلية عمل العلاج الجيني (دورية المستحضرات الصيدلانية)

توصل فريق بحثي من جامعة دبلن بآيرلندا، إلى فاعلية أحد العلاجات الجينية في علاج ثلاثة من أمراض العيون.
وأثبتت دراسة سابقة فاعلية هذا العلاج الجيني «ophNdi1»، في علاج الضمور البقعي المرتبط بالعمر (AMD)، غير أن الدراسة الجديدة، المنشورة في العدد الأخير من دورية «المستحضرات الصيدلانية»، أول من أمس، أثبتت فاعليته أيضاً في علاج مرضين من أمراض العيون الأخرى، هما الزرق أو الغلوكوما، وضمور العصب البصري الموروث.
وتشرح الدراسة، كيف يعزز هذا العلاج الجيني أداء «الميتوكوندريا» في الخلايا العقدية الشبكية، وهي الخلايا التي تعاني من خلل وظيفي وتؤدي لهذه الأمراض.
وتُعرف «الميتوكوندريا» باسم «مراكز القوة» في الخلية؛ لأنها تدير إنتاج الطاقة، إلا أن الباحثين اكتشفوا سابقاً أن أداءها ينخفض في شبكية العين لدى الأشخاص المصابين بأمراض العيون، وقادتهم ملاحظة هذا التدهور إلى التحقيق في إمكانات العلاجات لإنقاذ الميتوكوندريا.
ويستخدم العلاج الجيني «ophNdi1» فيروساً للوصول إلى الخلايا العقدية الشبكية التي تعاني، وتقديم الشفرة اللازمة لمنح الميتوكوندريا الخاصة بها شريان حياة، وتمكينها من توليد طاقة إضافية، والاستمرار في وظيفتها لدعم الرؤية.
وتقول نعومي تشادرتون، الباحثة الرئيسية بالدراسة في تقرير نشره الموقع الإلكتروني لجامعة دبلن، الاثنين: «نظراً لأن فقدان الخلايا العقدية الشبكية يؤدي إلى فقدان البصر في عديد من الحالات، بما في ذلك ضمور العصب البصري الموروث والزرق، فإننا متحمسون لأن هذا النهج العلاجي المحتمل يمكن أن يفيد عديداً من المرضى في المستقبل».
وتضيف: «تظهر دراستنا أن العلاج وقائي في ثلاثة نماذج من الخلل الوظيفي في الميتوكوندريا، ويشار إلى أن تحسين العلاج، الذي تم تحديده في الدراسة، يسمح باستخدام جرعة علاجية أقل».
وتقول جين فارار، الباحثة المشاركة بالدراسة: «يقدم عملنا دليلاً واضحاً يدعم استخدام هذا النهج العلاجي الجيني الجديد لاضطرابات العين المتعددة، كما يشير أيضاً إلى أن النظام الأساسي العلاجي للدواء الذي يستهدف خلل الميتوكوندريا يمكن أن تكون له تطبيقات في حالات أخرى مدمرة خارج العين، حيث يكون هناك خلل في الميتوكوندريا».
واختبر هذا العلاج على الخلايا المأخوذة من المرضى الذين يعانون من اعتلال عصبي بصري، غير أن الفريق البحثي يقول إنه «سيتعين القيام بمزيد من العمل قبل أن يتم إعطاء العلاج للمرضى، لكن فريق البحث يأمل في أن يصبح ذلك حقيقة واقعية في السنوات المقبلة».